Le marché de la thérapie cellulaire accélère sa croissance avec la domination des CAR-T et de nouveaux jalons de recherche

Le marché mondial de la thérapie cellulaire connaît une croissance significative, les thérapies cellulaires CAR-T détenant la plus grande part de marché et de nouvelles recherches faisant progresser les plateformes de protéines anti-âge. Le marché de la fabrication des thérapies cellulaires devrait passer de 7,17 milliards de dollars cette année à 14,01 milliards de dollars d'ici 2035, avec un taux de croissance annuel composé de 7,7% pendant la période de prévision.

Le secteur plus large des thérapies cellulaires et géniques devrait passer de 10,4 milliards de dollars à plus de 45 milliards de dollars d'ici 2035, avec plus de 40 produits approuvés par la FDA désormais sur le marché. Le marché mondial de la thérapie cellulaire a dépassé 8,2 milliards de dollars en 2026. Les chercheurs explorent plus de 1 000 candidats de thérapies cellulaires et géniques ciblant un large éventail d'indications de maladies, avec environ 45 thérapies à base de cellules ayant déjà reçu l'approbation de diverses agences réglementaires mondiales.

Cette année, le segment des thérapies cellulaires CAR-T détient la plus grande part de marché (environ 65%), attribuée au schéma thérapeutique plus court qui nécessite moins de perfusions. La taille du marché mondial des thérapies cellulaires CAR-T a atteint 4,8 milliards de dollars en 2024 et devrait atteindre 20,4 milliards de dollars d'ici 2033, avec un TCAC de 16,3% pendant la période de prévision 2025-2033. Le segment des autres thérapies cellulaires, qui comprend les thérapies à base de cellules tueuses naturelles et les thérapies cellulaires génétiquement modifiées, devrait connaître un taux de croissance annuel composé plus élevé de 16,15% tout au long de la période de prévision.

Les développements réglementaires récents incluent l'approbation par la FDA de Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) de Bristol Myers Squibb, une thérapie CAR-T dirigée contre CD19, pour les adultes atteints de lymphome de la zone marginale en rechute/réfractaire après au moins deux thérapies antérieures en décembre 2025. Cela marque la première approbation CAR-T pour ce sous-type de lymphome. Les responsables de la FDA ont également publié des directives favorisant les essais cliniques randomisés avec des critères d'évaluation de survie pour les approbations initiales de CAR-T en oncologie, visant à renforcer les preuves par rapport aux études à bras unique.

Les autorités japonaises ont accéléré les approbations et les remboursements d'assurance pour les thérapies CAR-T ciblant CD19 importées et domestiques visant le lymphome et la leucémie en janvier 2026, soutenant un accès plus large face à l'augmentation des cas de cancers hématologiques. L'adoption a augmenté dans les hôpitaux universitaires et les centres anticancéreux japonais en raison de taux de diagnostic plus élevés et d'infrastructures pour les traitements hématologiques avancés.

Sur le front de la recherche, Avaí Bio a récemment annoncé une étape critique de stade précoce aux côtés de son partenaire en coentreprise Austrianova : le début de la création d'une Banque de Cellules Maîtres de cellules génétiquement modifiées qui surexpriment la protéine α-Klotho. Une BCM est le processus qui consiste à prendre une seule cellule génétiquement modifiée et à la cloner en dizaines de millions de copies identiques, créant ainsi une banque standardisée et conforme aux BPF de matériel de départ cellulaire. Les cellules stockées dans la BCM seront utilisées en conjonction avec la technologie propriétaire d'encapsulation Cell-in-a-Box® d'Austrianova, qui protège les cellules thérapeutiques à l'intérieur d'une enveloppe biocompatible pour permettre une sécrétion continue de protéines sans déclencher de rejet immunitaire.

Vertex Pharmaceuticals a démontré ce à quoi cela ressemble à grande échelle. La thérapie cellulaire éditée génétiquement Casgevy de la société — développée avec CRISPR Therapeutics — est devenue le premier traitement basé sur CRISPR approuvé au monde, désormais disponible pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie transfusion-dépendante. Vertex prévoit de déposer des soumissions réglementaires pour le groupe d'âge 5-11 ans au premier semestre 2026. CRISPR Therapeutics a rapporté des données de Phase 1 montrant que sa thérapie d'édition génique in vivo CTX310 a atteint des réductions moyennes de 73% de l'ANGPTL3, de 55% des triglycérides et de 49% du cholestérol LDL après une seule perfusion intraveineuse.

La fabrication des thérapies cellulaires et géniques est un processus complexe qui se déroule dans un environnement méticuleusement contrôlé, exempt de contamination, et implique plusieurs étapes critiques, telles que l'isolement, la modification et l'expansion des cellules immunitaires, y compris les cellules T et les cellules souches. Les entreprises se concentrent sur l'amélioration des équipements de manipulation et de traitement des cellules, l'amélioration des matériaux auxiliaires et des techniques de comptage cellulaire, et la résolution des défis logistiques actuels. Malgré une forte demande, le secteur de la fabrication des thérapies cellulaires fait face à de multiples défis, notamment une pénurie de travailleurs qualifiés, des problèmes de conformité réglementaire et des installations et infrastructures avancées insuffisantes.