细胞疗法市场加速增长：CAR-T疗法主导地位巩固，研究新里程碑涌现
细胞疗法制造市场预计到2035年将达到140.1亿美元，其中CAR-T疗法占据65%的市场份额。近期FDA批准新的CAR-T适应症以及日本监管加速，凸显了临床应用的日益增长，而研究进展则包括新的抗衰老蛋白平台和基于CRISPR的治疗方法。
全球细胞疗法市场正经历显著增长，其中CAR-T细胞疗法占据最大市场份额，而新的研究正在推进抗衰老蛋白平台的发展。细胞疗法制造市场预计将从当前的71.7亿美元增长至2035年的140.1亿美元，预测期内复合年增长率为7.7%。
更广泛的细胞和基因治疗领域预计将从104亿美元激增至2035年的超过450亿美元，目前已有超过40种FDA批准的产品上市。全球细胞疗法市场在2026年已超过82亿美元。研究人员正在探索超过1000种针对广泛疾病适应症的细胞和基因治疗候选药物，其中大约45种基于细胞的疗法已获得全球各监管机构的批准。
在当前年份，CAR-T细胞疗法细分市场占据最大市场份额（约65%），这归因于其治疗周期短、所需输注次数少。全球CAR-T细胞疗法市场规模在2024年达到48亿美元，预计到2033年将达到204亿美元，在2025-2033年预测期内以16.3%的复合年增长率增长。其他细胞疗法细分市场，包括自然杀伤细胞疗法和基因修饰细胞疗法，预计在整个预测期内将经历更高的复合年增长率，达到16.15%。
近期的监管进展包括FDA于2025年12月批准了百时美施贵宝的Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），这是一种CD19导向的CAR-T疗法，用于既往至少接受过两种治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤成人患者。这标志着该淋巴瘤亚型的首个CAR-T疗法批准。FDA领导层还发布了指南，倾向于采用具有生存终点的随机临床试验用于CAR-T疗法在肿瘤学领域的初始批准，旨在加强证据基础，超越单臂研究。
日本当局于2026年1月加速了针对淋巴瘤和白血病的进口和国产CD19靶向CAR-T疗法的审批和保险报销，以支持在血液系统癌症病例上升背景下的更广泛可及性。由于诊断率提高和先进血液系统治疗基础设施的完善，日本大学医院和癌症中心的采用率有所增长。
在研究前沿，Avaí Bio最近宣布了一个关键的早期里程碑，与其合资伙伴Austrianova共同开始创建过表达α-Klotho蛋白的基因修饰细胞主细胞库。主细胞库是指取一个单一基因工程细胞并将其克隆成数千万个相同副本的过程，从而创建一个标准化、符合GMP要求的细胞起始材料库。主细胞库中储存的细胞将与Austrianova专有的Cell-in-a-Box®封装技术结合使用，该技术将治疗性细胞保护在生物相容性外壳内，使其能够持续分泌蛋白质而不引发免疫排斥。
Vertex Pharmaceuticals展示了大规模应用的情况。该公司与CRISPR Therapeutics共同开发的基因编辑细胞疗法Casgevy成为全球首个获批的基于CRISPR的治疗方法，现已可用于镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血。Vertex预计将在2026年上半年为5-11岁年龄组提交监管申请。CRISPR Therapeutics报告了其体内基因编辑疗法CTX310的1期数据，显示单次静脉输注后，ANGPTL3平均降低73%，甘油三酯平均降低55%，低密度脂蛋白胆固醇平均降低49%。
细胞和基因疗法的制造是一个复杂的过程，发生在严格控制、无污染的环境中，涉及多个关键阶段，例如分离、修饰和扩增免疫细胞，包括T细胞和干细胞。公司正专注于增强细胞处理和加工设备，改进辅助材料和细胞计数技术，并解决当前的物流挑战。尽管需求强劲，但细胞疗法制造行业仍面临多重挑战，包括熟练工人短缺、监管合规问题以及先进设施和基础设施不足。