バイオテク投資家、嚢胞性線維症の治験と希少疾患薬に注目

バイオテク投資家は、臨床試験のマイルストーンや規制審査が近づく中、嚢胞性線維症、神経疾患、希少疾患の治療法を進める企業を注視している。Sionna Therapeuticsは、根本的なCFTR変異を標的とするまったく新しいクラスの嚢胞性線維症治療薬を開発しており、多くの嚢胞性線維症患者にとって人生を変える可能性があるかどうかを示す重要なバイオマーカーについて、第2相データが年央に発表される見込みである。現在の標準治療では、患者の約3分の2が正常なCFTRチャネル機能に到達していない。

現在の標準治療である嚢胞性線維症治療薬を開発したVertex Pharmaceuticalsは、少なくとも1つのF508del変異を持つ2歳以上のCF患者向けにTRIKAFTA/KAFTRIO、6歳以上のCF患者向けにSYMDEKO/SYMKEVI、1歳以上のCF患者向けにORKAMBI、そしてイバカフトール（ivacaftor）を投与されている1歳以上のCF患者向けにKALYDECOを販売している。

Praxis Precision Medicinesは、主要薬剤ulixacaltamideを用いて本態性振戦（essential tremor）の製品サイクルに参入する。本態性振戦は北米で200万人以上の患者に影響を与える疾患である。患者の生活に有意義な違いをもたらす程度にこれを標的とした承認済みのブランド治療薬は存在しない。

規制上の関与は引き続き極めて重要であり、製薬企業は米国食品医薬品局（FDA）内の人員課題と変化する力学を乗り越えようとしている。FDAは人員問題を抱えており、その部門とHHS（米国保健社会福祉省）では指導部とスタッフの大幅な交代があった。

出来高（ドル建て）が最も多い他のバイオテク株には、治療薬の開発と製造を進めるバイオプロセス技術、消耗品、サービスを提供するDanaher Corporation、肺動脈性肺高血圧症向けにTyvaso DPI、Tyvaso、Remodulin、Orenitram、Adcircaを販売するUnited Therapeutics Corporation、主要な製品候補efgartigimodが複数の自己免疫疾患向けに開発されているargenx SE、感染症、免疫腫瘍学、希少疾患、自己免疫疾患、心血管疾患向けのmRNA治療薬とワクチンを開発するModerna, Inc.、自然免疫システムを強化する治療薬とワクチンを開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業ImmunityBio、構造ベースの抗ウイルス薬発見に注力するCocrystal Pharma、そしてバイオテクノロジー、製薬、医療機器業界に臨床開発のアウトソーシングサービスを提供するMedpace Holdingsなどが含まれる。