Biotech-Investoren beobachten Mukoviszidose-Studien und Medikamente gegen seltene Erkrankungen

Biotech-Investoren beobachten aufmerksam Unternehmen, die Behandlungen für Mukoviszidose, neurologische Erkrankungen und seltene Krankheiten vorantreiben, da Meilensteine in klinischen Studien und regulatorische Überprüfungen bevorstehen. Sionna Therapeutics entwickelt eine völlig neue Wirkstoffklasse gegen Mukoviszidose, die auf die zugrunde liegende CFTR-Mutation abzielt. Phase-2-Daten zu einem wichtigen Biomarker werden zur Jahresmitte erwartet; sie könnten zeigen, ob das Medikament für viele Mukoviszidose-Patienten lebensverändernd sein könnte. Etwa zwei Drittel der Patienten erreichen unter der aktuellen Standardtherapie keine normale CFTR-Kanal-Funktion.

Vertex Pharmaceuticals, der Entwickler der aktuellen Standardtherapien bei Mukoviszidose, vermarktet TRIKAFTA/KAFTRIO für Menschen mit CF mit mindestens einer F508del-Mutation ab einem Alter von 2 Jahren; SYMDEKO/SYMKEVI für Menschen mit CF ab 6 Jahren; ORKAMBI für CF-Patienten ab 1 Jahr; und KALYDECO zur Behandlung von Patienten ab 1 Jahr mit CF und Ivacaftor.

Praxis Precision Medicines tritt mit seinem führenden Medikament Ulixacaltamid in einen Produktzyklus ein, das gegen essentiellen Tremor eingesetzt wird – eine Erkrankung, von der in Nordamerika mehr als zwei Millionen Patienten betroffen sind. Es gibt keine zugelassenen Marktpräparate, die diese Erkrankung in einem Ausmaß behandeln, das das Leben der Patienten spürbar verbessert.

Die regulatorische Zusammenarbeit bleibt entscheidend, da Medikamentenentwickler personelle Herausforderungen und sich verändernde Dynamiken innerhalb der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bewältigen müssen. Die FDA hat mit Personalproblemen zu kämpfen, und sowohl die Abteilung als auch das HHS hatten erhebliche Führungs- und Personalwechsel zu verzeichnen.

Zu den Biotech-Aktien mit dem höchsten Dollar-Handelsvolumen gehören Danaher Corporation, die Bioprozess-Technologien, Verbrauchsmaterialien und Dienstleistungen anbietet, die die Entwicklung und Herstellung von Therapeutika vorantreiben; United Therapeutics Corporation, die Tyvaso DPI, Tyvaso, Remodulin, Orenitram und Adcirca zur Behandlung der pulmonalarteriellen Hypertonie vermarktet; argenx SE, deren Hauptkandidat Efgartigimod für mehrere Autoimmunerkrankungen entwickelt wird; Moderna, Inc., die mRNA-Therapeutika und Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten, Immunonkologie, seltene Krankheiten, Autoimmun- und Herz-Kreislauf-Erkrankungen entwickelt; ImmunityBio, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Therapien und Impfstoffe entwickelt, die das natürliche Immunsystem stärken; Cocrystal Pharma, das sich auf strukturbasierte antivirale Wirkstoffforschung konzentriert; und Medpace Holdings, das ausgelagerte klinische Entwicklungsdienstleistungen für die Biotechnologie-, Pharma- und Medizinprodukteindustrie anbietet.