바이오텍 투자자들, 낭포성 섬유증 임상시험과 희귀질환 치료제 주목

바이오텍 투자자들은 임상시험 성과와 규제 검토가 다가오면서 낭포성 섬유증, 신경질환, 희귀질환 치료제를 개발하는 기업들을 예의주시하고 있다. Sionna Therapeutics는 근본적인 CFTR 돌연변이를 표적으로 하는 완전히 새로운 계열의 낭포성 섬유증 치료제를 개발 중이며, 많은 낭포성 섬유증 환자에게 약물이 삶을 바꿀 수 있을지 보여줄 핵심 바이오마커에 대한 2상 데이터가 연중에 발표될 예정이다. 현재 표준 치료법으로는 약 3분의 2의 환자가 정상 CFTR 채널 기능에 도달하지 못한다.

Vertex Pharmaceuticals는 현재 표준 치료제인 낭포성 섬유증 치료제를 개발한 회사로, F508del 변이가 하나 이상 있는 2세 이상 CF 환자를 위한 TRIKAFTA/KAFTRIO, 6세 이상 CF 환자를 위한 SYMDEKO/SYMKEVI, 1세 이상 CF 환자를 위한 ORKAMBI, 그리고 ivacaftor를 사용하는 1세 이상 CF 환자 치료를 위한 KALYDECO를 판매하고 있다.

Praxis Precision Medicines는 북미에서 200만 명 이상의 환자에게 영향을 미치는 본태성 떨림 치료를 위한 주요 약물 ulixacaltamide로 제품 사이클에 진입하고 있다. 환자의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 만큼 이를 표적으로 하는 승인된 브랜드 치료제는 아직 없다.

규제 협력은 약물 개발자들이 미국 식품의약국(FDA) 내부의 인력 문제와 변화하는 역학을 헤쳐 나가는 동안 여전히 중요하다. FDA는 인력 문제를 겪어 왔으며, 해당 부서와 HHS(보건복지부)는 상당한 지도부 교체와 인력 교체를 겪었다.

거래량(달러 기준)이 가장 높은 다른 바이오텍 주식으로는 치료제 개발과 제조를 진전시키는 바이오프로세스 기술, 소모품, 서비스를 제공하는 Danaher Corporation, 폐동맥 고혈압 치료제로 Tyvaso DPI, Tyvaso, Remodulin, Orenitram, Adcirca를 판매하는 United Therapeutics Corporation, 여러 자가면역 질환에 대해 주요 후보 물질 efgartigimod를 개발 중인 argenx SE, 감염병, 면역종양학, 희귀질환, 자가면역 및 심혈관 질환용 mRNA 치료제와 백신을 개발하는 Moderna, Inc., 자연 면역 체계를 강화하는 치료제와 백신을 개발하는 임상 단계 바이오텍 기업 ImmunityBio, 구조 기반 항바이러스제 발굴에 주력하는 Cocrystal Pharma, 그리고 바이오텍·제약·의료기기 산업에 임상 개발 아웃소싱 서비스를 제공하는 Medpace Holdings가 있다.