Les investisseurs biotechs surveillent les essais sur la mucoviscidose et les médicaments contre les maladies rares

Les investisseurs en biotechnologie suivent de près les entreprises qui développent des traitements contre la mucoviscidose, les troubles neurologiques et les maladies rares, à l'approche des étapes cliniques et des examens réglementaires. Sionna Therapeutics développe une toute nouvelle classe de médicaments contre la mucoviscidose qui cible la mutation CFTR sous-jacente, avec des données de phase 2 attendues à la mi-année sur un biomarqueur clé qui pourrait indiquer si le médicament pourrait changer la vie de nombreux patients atteints de mucoviscidose. Environ deux tiers des patients n'atteignent pas une fonction normale du canal CFTR avec le traitement standard actuel.

Vertex Pharmaceuticals, le développeur des thérapies actuelles de référence contre la mucoviscidose, commercialise TRIKAFTA/KAFTRIO pour les personnes atteintes de mucoviscidose présentant au moins une mutation F508del, âgées de 2 ans ou plus ; SYMDEKO/SYMKEVI pour les personnes atteintes de mucoviscidose âgées de 6 ans ou plus ; ORKAMBI pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 1 an ou plus ; et KALYDECO pour le traitement des patients âgés de 1 an ou plus atteints de mucoviscidose avec ivacaftor.

Praxis Precision Medicines entre dans un cycle de produits avec son médicament principal, l'ulixacaltamide, pour le tremblement essentiel, une affection qui touche plus de deux millions de patients en Amérique du Nord. Il n'existe aucune thérapie de marque approuvée qui le cible à un degré qui fasse une différence significative dans la vie des patients.

L'engagement réglementaire reste essentiel alors que les développeurs de médicaments naviguent entre les difficultés de personnel et les dynamiques changeantes au sein de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La FDA a connu des problèmes de personnel, et la division et le HHS ont connu un important turnover de direction et de personnel.

Parmi les autres actions biotechs ayant le plus fort volume de transactions en dollars figurent Danaher Corporation, qui propose des technologies de bioprocédés, des consommables et des services qui font progresser le développement et la fabrication de produits thérapeutiques ; United Therapeutics Corporation, qui commercialise Tyvaso DPI, Tyvaso, Remodulin, Orenitram et Adcirca pour l'hypertension artérielle pulmonaire ; argenx SE, dont le produit candidat principal, l'efgartigimod, est développé pour de multiples maladies auto-immunes ; Moderna, Inc., qui développe des thérapies et des vaccins à base d'ARNm pour les maladies infectieuses, l'immuno-oncologie, les maladies rares, auto-immunes et cardiovasculaires ; ImmunityBio, une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies et des vaccins qui renforcent le système immunitaire naturel ; Cocrystal Pharma, axée sur la découverte antivirale structurelle ; et Medpace Holdings, qui fournit des services de développement clinique externalisés aux secteurs de la biotechnologie, de la pharmacie et des dispositifs médicaux.