生物技术投资者关注囊性纤维化试验与罕见病药物
生物技术投资者正密切关注囊性纤维化药物试验、罕见病疗法和监管催化剂。Sionna Therapeutics正在推进一种新的CF药物类别，而Praxis Precision Medicines则瞄准特发性震颤。FDA的人员配置挑战为审批时间表增添了不确定性。
随着临床试验关键节点和监管审评的临近，生物技术投资者正密切关注推进囊性纤维化、神经系统疾病和罕见病治疗的公司。Sionna Therapeutics正在开发一种全新的囊性纤维化药物类别，针对潜在的CFTR突变，预计年中将获得一项关键生物标志物的2期数据，该数据可能表明该药物能否为许多囊性纤维化患者带来改变生活的疗效。目前的标准治疗下，约有三分之二的患者未能达到正常的CFTR通道功能。
Vertex Pharmaceuticals是当前标准囊性纤维化治疗方案的开发者，其上市的药品包括：TRIKAFTA/KAFTRIO，用于年龄在2岁及以上、携带至少一个F508del突变的CF患者；SYMDEKO/SYMKEVI，用于年龄在6岁及以上的CF患者；ORKAMBI，用于1岁及以上的CF患者；以及KALYDECO（ivacaftor），用于治疗年龄在1岁及以上的CF患者。
Praxis Precision Medicines正凭借其主打药物ulixacaltamide进入一个产品周期，该药用于治疗特发性震颤，这种疾病影响了北美超过200万名患者。目前尚无已获批的品牌疗法能够对患者生活产生有意义的影响。
随着药物研发企业应对美国食品药品监督管理局（FDA）内部的人员配置挑战和动态变化，监管沟通仍然至关重要。FDA一直存在人员配置问题，该机构及美国卫生与公众服务部（HHS）经历了重大的领导层更替和人员流动。
其他美元交易量最高的生物技术股票包括：Danaher Corporation，提供生物工艺技术、耗材和服务，推动治疗药物的开发和生产；United Therapeutics Corporation，销售用于肺动脉高压的Tyvaso DPI、Tyvaso、Remodulin、Orenitram和Adcirca；argenx SE，其主要候选药物efgartigimod正在开发用于多种自身免疫性疾病；Moderna, Inc.，开发针对传染病、免疫肿瘤学、罕见病、自身免疫性疾病和心血管疾病的mRNA疗法和疫苗；ImmunityBio，一家临床阶段的生物技术公司，开发增强自然免疫系统的疗法和疫苗；Cocrystal Pharma，专注于基于结构的抗病毒药物发现；以及Medpace Holdings，为生物技术、制药和医疗器械行业提供外包临床开发服务。