Los inversores en biotecnología siguen de cerca los ensayos de fibrosis quística y los fármacos para enfermedades raras
Los inversores en biotecnología siguen de cerca los ensayos de fármacos para la fibrosis quística, las terapias para enfermedades raras y los catalizadores regulatorios. Sionna Therapeutics está avanzando en una nueva clase de fármacos para la FQ, mientras que Praxis Precision Medicines se centra en el temblor esencial. Los desafíos de personal de la FDA añaden incertidumbre a los plazos de aprobación.
Los inversores en biotecnología siguen de cerca a las empresas que desarrollan tratamientos para la fibrosis quística, los trastornos neurológicos y las enfermedades raras, a medida que se acercan los hitos de los ensayos clínicos y las revisiones regulatorias. Sionna Therapeutics está desarrollando una clase completamente nueva de fármacos para la fibrosis quística que se dirige a la mutación subyacente del CFTR, y se esperan datos de fase 2 a mediados de año sobre un biomarcador clave que podría indicar si el fármaco podría cambiar la vida de muchos pacientes con fibrosis quística. Alrededor de dos tercios de los pacientes no alcanzan una función normal del canal CFTR con el tratamiento estándar actual.
Vertex Pharmaceuticals, el desarrollador de las terapias actuales de referencia para la fibrosis quística, comercializa TRIKAFTA/KAFTRIO para personas con FQ con al menos una mutación F508del y de 2 años de edad o más; SYMDEKO/SYMKEVI para personas con FQ de 6 años de edad o más; ORKAMBI para pacientes con FQ de 1 año o más; y KALYDECO para el tratamiento de pacientes de 1 año o más que tienen FQ con ivacaftor.
Praxis Precision Medicines está entrando en un ciclo de productos con su fármaco principal ulixacaltamide para el temblor esencial, una afección que afecta a más de dos millones de pacientes en Norteamérica. No hay terapias de marca aprobadas que lo aborden en un grado que suponga una diferencia significativa en la vida de los pacientes.
La interacción regulatoria sigue siendo fundamental, ya que los desarrolladores de fármacos navegan por los desafíos de personal y la dinámica cambiante dentro de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA). La FDA ha tenido problemas de personal, y la división y el HHS han experimentado una rotación significativa de liderazgo y de personal.
Otras acciones de biotecnología con el mayor volumen de negociación en dólares incluyen Danaher Corporation, que ofrece tecnologías de bioprocesos, consumibles y servicios que impulsan el desarrollo y la fabricación de terapias; United Therapeutics Corporation, que comercializa Tyvaso DPI, Tyvaso, Remodulin, Orenitram y Adcirca para la hipertensión arterial pulmonar; argenx SE, cuyo producto principal en investigación, efgartigimod, se está desarrollando para múltiples afecciones autoinmunes; Moderna, Inc., que desarrolla terapias y vacunas de ARNm para enfermedades infecciosas, inmuno-oncología, enfermedades raras, autoinmunes y cardiovasculares; ImmunityBio, una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias y vacunas que refuerzan el sistema inmunitario natural; Cocrystal Pharma, centrada en el descubrimiento de antivirales basados en estructura; y Medpace Holdings, que brinda servicios subcontratados de desarrollo clínico a las industrias de biotecnología, farmacéutica y de dispositivos médicos.