Investidores de biotecnologia miram ensaios de fibrose cística e medicamentos para doenças raras
Investidores de biotecnologia acompanham de perto os ensaios de medicamentos para fibrose cística, terapias para doenças raras e catalisadores regulatórios. A Sionna Therapeutics está avançando com uma nova classe de medicamentos para FC, enquanto a Praxis Precision Medicines visa o tremor essencial. Os desafios de pessoal do FDA adicionam incerteza aos prazos de aprovação.
Investidores de biotecnologia acompanham de perto as empresas que avançam tratamentos para fibrose cística, distúrbios neurológicos e doenças raras, à medida que se aproximam marcos de ensaios clínicos e revisões regulatórias. A Sionna Therapeutics está desenvolvendo uma classe totalmente nova de medicamentos para fibrose cística que tem como alvo a mutação CFTR subjacente, com dados de Fase 2 esperados para meados do ano sobre um biomarcador-chave que pode indicar se o medicamento pode mudar a vida de muitos pacientes com fibrose cística. Cerca de dois terços dos pacientes não atingem a função normal do canal CFTR com o tratamento padrão atual.
A Vertex Pharmaceuticals, desenvolvedora das terapias atuais de tratamento padrão para fibrose cística, comercializa TRIKAFTA/KAFTRIO para pessoas com FC com pelo menos uma mutação F508del com 2 anos de idade ou mais; SYMDEKO/SYMKEVI para pessoas com FC com 6 anos de idade ou mais; ORKAMBI para pacientes com FC com 1 ano ou mais; e KALYDECO para o tratamento de pacientes com 1 ano ou mais que tenham FC com ivacaftor.
A Praxis Precision Medicines está entrando em um ciclo de produtos com seu medicamento principal ulixacaltamide para tremor essencial, uma condição que afeta mais de dois milhões de pacientes na América do Norte. Não há terapias de marca aprovadas que atinjam essa condição em um grau que faça uma diferença significativa na vida dos pacientes.
O envolvimento regulatório continua crítico, enquanto os desenvolvedores de medicamentos enfrentam desafios de pessoal e mudanças nas dinâmicas dentro da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. O FDA tem enfrentado problemas de pessoal, e a divisão e o HHS tiveram uma rotatividade significativa de liderança e de funcionários.
Outras ações de biotecnologia com maior volume de negociação em dólares incluem a Danaher Corporation, que oferece tecnologias de bioprocessamento, consumíveis e serviços que avançam o desenvolvimento e a fabricação de terapias; a United Therapeutics Corporation, que comercializa Tyvaso DPI, Tyvaso, Remodulin, Orenitram e Adcirca para hipertensão arterial pulmonar; a argenx SE, cujo principal candidato a produto, efgartigimod, está sendo desenvolvido para múltiplas condições autoimunes; a Moderna, Inc., que desenvolve terapias de mRNA e vacinas para doenças infecciosas, imuno-oncologia, doenças raras, autoimunes e cardiovasculares; a ImmunityBio, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve terapias e vacinas que fortalecem o sistema imunológico natural; a Cocrystal Pharma, focada na descoberta de antivirais baseados em estrutura; e a Medpace Holdings, que fornece serviços terceirizados de desenvolvimento clínico para as indústrias de biotecnologia, farmacêutica e de dispositivos médicos.