Dyne Therapeutics、日本でDM1治療薬として希少疾病用医薬品指定を取得
日本の厚生労働省は1月20日、Dyne Therapeuticsが開発中のDM1治療薬zeleciment-basivarsenに希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定を付与した。米国・欧州での指定に続くもので、同領域の未充足医療ニーズの大きさと本治療法の臨床的意義が国際的に認識されていることを示す。
1月20日、日本の厚生労働省は、Dyne Therapeuticsが開発中のDM1治療薬であるzeleciment-basivarsenについて、希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定を付与した。同薬は、良好な安全性プロファイルを伴いながら、ミオトニア、筋力および機能において早期かつ持続的な改善を示している。今回の指定は、筋強直性ジストロフィー1型（myotonic muscular dystrophy type 1：DM1）の治療を目的とした同実験薬に適用される。
米国および欧州ですでに取得している指定に加え、今回の希少疾病用医薬品指定は、筋強直性ジストロフィー1型における喫緊の未充足医療ニーズと、本治療法が持ち得る臨床的重要性について、各国規制当局が世界的に認識していることを裏付けるものだ。日本におけるzeleciment-basivarsenの新たな希少疾病用医薬品指定は、DM1資産に関する規制上の選択肢（optionalitiy）を強化する。
Dyne Therapeuticsに関しては、投資ストーリーの中心は臨床開発の遂行にある。すなわち、売上高がなく、約4億2,380万ドルの損失が継続していること、比較的新しい経営陣であることを踏まえつつ、DM1およびDMDプログラムが有意義な臨床データと規制上の追い風を、最終的な商業フランチャイズへと転換し得る可能性が投資家に提示されている。直近の主要なカタリストは引き続き、追加の臨床結果の公表、後期開発（late stage）への道筋に関する規制当局からのフィードバック、そして直近の増資後に株主を過度に希薄化させることなく運転資金を確保できるかに左右される。
最大のリスクは、二者択一的な臨床結果、継続する資金流出（cash burn）、および刷新されたリーダーシップ体制の下での実行力にある。規制上のマイルストーンにもかかわらず、Dyne Therapeuticsの株価は発表後に7.8%下落した。