iRegene administre le premier patient aux États-Unis avec NouvNeu001 contre la maladie de Parkinson et inclut le premier patient atteint d’AMS en Chine

iRegene Therapeutics a administré le premier patient aux États-Unis dans un essai de phase IIa de NouvNeu001 contre la maladie de Parkinson au Weill Cornell Medical Center et a inclus le premier patient dans un essai clinique randomisé contrôlé en Chine évaluant NouvNeu004 pour l’atrophie multisystématisée (Multiple System Atrophy, MSA). Ces étapes franchies en parallèle pour NouvNeu001 et NouvNeu004 représentent la phase suivante de la stratégie mondiale d’iRegene, passant des premières données de sécurité à des essais cliniques de stade intermédiaire destinés à évaluer rigoureusement l’efficacité thérapeutique au sein de cohortes internationales de patients.

NouvNeu001 est une thérapie cellulaire expérimentale prête à l’emploi (off-the-shelf) dérivée de cellules souches pluripotentes induites (iPSCs) et induite chimiquement en cellules progénitrices dopaminergiques. Le traitement a été administré par neurochirurgie stéréotaxique dans le putamen bilatéral au Weill Cornell Medical Center chez le premier patient d’une étude américaine de phase II en ouvert.

S’appuyant sur des données positives de phase I, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a autorisé l’accès direct de NouvNeu001 à la phase II au T3 2025, après l’obtention de la Fast Track Designation (FTD) et de la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Cette avancée valide le dossier préclinique et clinique d’iRegene ainsi que son cadre CMC robuste, permettant une collaboration plus étroite avec la FDA et des voies accélérées.

NouvNeu001 est conçu pour s’attaquer à la pathologie sous-jacente de la maladie de Parkinson en remplaçant les neurones dopaminergiques perdus et en modifiant l’évolution de la maladie — une approche « dose unique, bénéfice durable » visant à répondre à des besoins médicaux non satisfaits critiques. Avec le premier patient traité aux États-Unis, des essais de phase II en parallèle se poursuivent à la fois aux États-Unis et en Chine.

iRegene a inclus le premier patient dans un essai clinique randomisé contrôlé en Chine évaluant NouvNeu004, son candidat de thérapie cellulaire allogénique prête à l’emploi (off-the-shelf) dérivé d’iPSCs pour l’atrophie multisystématisée (MSA). Menée sous la direction de l’investigateur principal, le professeur Yilong Wang, à Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, l’étude marque une avancée importante pour la MSA — une maladie neurodégénérative à progression rapide pour laquelle il n’existe aucun traitement modificateur de la maladie approuvé.

NouvNeu004 repose sur une stratégie duale de « soutien neurotrophique + reconstruction neuronale », fournissant un soutien trophique aux régions cérébrales atteintes tout en favorisant une différenciation neurale fonctionnelle afin de potentiellement arrêter ou inverser la progression. La NMPA chinoise a approuvé la demande d’essai intégré de phases I–III en octobre 2025, tandis que la FDA américaine a accordé une exemption spéciale et autorisé un essai international de phase I, permettant un développement simultané efficace dans les deux pays.

« Administrer le premier patient aux États-Unis pour la maladie de Parkinson et inclure le premier patient atteint de MSA en Chine constituent des étapes décisives dans notre mission de proposer des thérapies transformatrices, modifiant l’évolution de la maladie, aux patients du monde entier », a déclaré le directeur médical d’iRegene Therapeutics.

La stratégie centrale d’iRegene s’appuie sur sa plateforme propriétaire « AI + Chemical Induction », conçue pour apporter évolutivité et constance à la fabrication des thérapies cellulaires. Alors que les méthodes de différenciation traditionnelles reposent fréquemment sur des facteurs de croissance complexes et des mélanges de milieux commerciaux — souvent sujets à une variabilité d’un lot à l’autre et à des coûts élevés — iRegene utilise des combinaisons de petites molécules optimisées par algorithme pour orienter la différenciation cellulaire vers des lignages spécifiques.

Cette approche d’induction chimique vise à réduire la variabilité inter-lots et à soutenir une fabrication cohérente dans le cadre d’un dispositif CMC stable, facilitant une véritable production prête à l’emploi à moindre coût et avec une complexité de chaîne d’approvisionnement réduite par rapport aux thérapies personnalisées ou dépendantes des facteurs de croissance. La technologie fondatrice de la plateforme a obtenu des brevets en Chine, au Japon et aux États-Unis.