iRegene behandelt ersten US-Patienten mit NouvNeu001 bei Parkinson und nimmt ersten MSA-Patienten in China in Studie auf

iRegene Therapeutics hat den ersten US-Patienten in einer Phase-IIa-Studie zu NouvNeu001 bei Morbus Parkinson am Weill Cornell Medical Center behandelt und den ersten Patienten in eine randomisierte, kontrollierte klinische Studie in China aufgenommen, in der NouvNeu004 bei Multisystematrophie (MSA) untersucht wird. Diese parallelen Meilensteine für NouvNeu001 und NouvNeu004 markieren die nächste Phase der globalen Strategie von iRegene: den Übergang von frühen Sicherheitsdaten zu klinischen Studien mittlerer Phase, die darauf ausgelegt sind, die therapeutische Wirksamkeit in internationalen Patientenkohorten stringent zu bewerten.

NouvNeu001 ist eine experimentelle, „off-the-shelf“ verfügbare Zelltherapie, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) gewonnen und chemisch zu dopaminergen Vorläuferzellen differenziert wird. Die Therapie wurde beim ersten Patienten einer offenen US-Phase-II-Studie mittels stereotaktischer Neurochirurgie in das beidseitige Putamen am Weill Cornell Medical Center appliziert.

Aufbauend auf positiven Phase-I-Daten hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) NouvNeu001 im Q3 2025 für den direkten Eintritt in Phase II freigegeben, nachdem der Therapie der Fast Track Designation (FTD) sowie der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) zuerkannt worden war. Dieser Fortschritt bestätigt das präklinische und klinische Datenpaket von iRegene sowie ein robustes CMC-Framework und ermöglicht eine engere Zusammenarbeit mit der FDA sowie beschleunigte Entwicklungswege.

NouvNeu001 soll die zugrunde liegende Pathologie des Morbus Parkinson adressieren, indem verlorene dopaminerge Neuronen ersetzt und der Krankheitsverlauf moduliert wird – ein Ansatz nach dem Prinzip „einmalige Gabe, anhaltender Nutzen“, der zentrale ungedeckte medizinische Bedürfnisse adressieren soll. Nachdem der erste Patient in den USA behandelt wurde, laufen parallele Phase-II-Studien sowohl in den USA als auch in China weiter.

iRegene hat in China den ersten Patienten in eine randomisierte, kontrollierte klinische Studie aufgenommen, in der NouvNeu004 untersucht wird – der allogenen, aus iPSCs abgeleiteten „off-the-shelf“ Zelltherapie-Kandidat des Unternehmens für Multisystematrophie (MSA). Unter der Leitung des Prüfarztes Professor Yilong Wang am Beijing Tiantan Hospital der Capital Medical University stellt die Studie einen bedeutenden Fortschritt für MSA dar – eine rasch progrediente neurodegenerative Erkrankung, für die keine krankheitsmodifizierenden Therapien zugelassen sind.

NouvNeu004 verfolgt eine duale Strategie aus „neurotropher Unterstützung + neuronaler Rekonstruktion“: Es soll trophische Unterstützung für betroffene Hirnareale bereitstellen und zugleich eine funktionelle neuronale Differenzierung fördern, um die Progression potenziell zu stoppen oder umzukehren. Chinas NMPA genehmigte im Oktober 2025 den Antrag für eine integrierte Phase-I–III-Studie, während die US-FDA eine Sonderausnahme gewährt und eine internationale Phase-I-Studie freigegeben hat, wodurch eine effiziente, parallele Entwicklung in beiden Ländern ermöglicht wird.

„Die Behandlung des ersten US-Patienten mit Morbus Parkinson und die Aufnahme des ersten MSA-Patienten in China sind entscheidende Meilensteine in unserer Mission, weltweit transformative, krankheitsmodifizierende Therapien zu Patientinnen und Patienten zu bringen“, sagte der Chief Medical Officer von iRegene Therapeutics.

Die Kernstrategie von iRegene basiert auf der firmeneigenen Plattform „AI + Chemical Induction“, die entwickelt wurde, um Skalierbarkeit und Konsistenz in der Herstellung von Zelltherapien zu ermöglichen. Während traditionelle Differenzierungsmethoden häufig auf komplexe Wachstumsfaktoren und kommerzielle Mediencocktails angewiesen sind – die oft anfällig für Chargen-zu-Chargen-Variabilität und hohe Kosten sind –, nutzt iRegene algorithmisch optimierte Kombinationen kleiner Moleküle, um die zelluläre Differenzierung gezielt in bestimmte Linien zu steuern.

Dieser Ansatz der chemischen Induktion soll die Chargen-zu-Chargen-Variabilität reduzieren und eine konsistente Herstellung innerhalb eines stabilen CMC-Frameworks unterstützen. Dadurch wird eine echte „off-the-shelf“-Produktion zu niedrigeren Kosten und mit geringerer Lieferkettenkomplexität im Vergleich zu personalisierten oder wachstumsfaktorabhängigen Therapien erleichtert. Die zugrunde liegende Technologie der Plattform wurde in China, Japan und den USA patentiert.