iRegene、パーキンソン病向けNouvNeu001で米国初の患者に投与、中国でMSA患者をNouvNeu004試験に初登録

iRegene Therapeuticsは、Weill Cornell Medical Centerでパーキンソン病を対象とした第IIa相試験においてNouvNeu001を米国で初めて患者に投与し、同時に中国で多系統萎縮症（MSA）を対象にNouvNeu004を評価する無作為化比較臨床試験に最初の患者を登録した。NouvNeu001とNouvNeu004に関するこれら並行したマイルストーンは、iRegeneのグローバル戦略の次段階を示すものであり、初期の安全性データから、国際的な患者コホートで治療有効性を厳密に評価する中期段階の臨床試験へと移行することを意味する。

NouvNeu001は、誘導多能性幹細胞（iPSCs）由来で、化学的誘導によりドパミン作動性前駆細胞へ分化させた、開発中の既製（off-the-shelf）細胞治療である。米国で実施されている非盲検の第II相試験の最初の患者に対し、Weill Cornell Medical Centerにて両側被殻へ定位脳神経外科手術により投与された。

第I相で良好なデータが得られたことを受け、米国食品医薬品局（FDA）は2025年Q3に、Fast Track Designation（FTD）およびRegenerative Medicine Advanced Therapy（RMAT）指定に続いて、NouvNeu001の第II相への直接移行をクリアした。この進展は、iRegeneの前臨床・臨床データパッケージと堅牢なCMC体制を裏付けるものであり、FDAとの連携強化と迅速化された開発経路を可能にする。

NouvNeu001は、失われたドパミン作動性ニューロンを置換し、疾患進行を修飾することで、パーキンソン病の根本病態に対処するよう設計されている。すなわち「単回投与で持続的なベネフィット」を目指すアプローチであり、重要なアンメットニーズの解決を狙う。米国で最初の患者への投与が行われた後も、米国および中国の双方で並行して第II相試験が継続している。

iRegeneは、中国において、MSAを対象にNouvNeu004を評価する無作為化比較臨床試験へ最初の患者を登録した。NouvNeu004は、同種（アロジェニック）のiPSC由来既製（off-the-shelf）細胞治療候補である。首都医科大学附属北京天壇医院の主任研究者（Principal Investigator）である王毅龍（Yilong Wang）教授が主導する本試験は、承認された疾患修飾療法が存在しない、急速に進行する神経変性疾患であるMSAにとって重要な前進を示す。

NouvNeu004は「神経栄養サポート＋神経再構築」の二重戦略を採用し、障害を受けた脳領域に栄養因子様の支持（trophic support）を提供するとともに、機能的な神経分化を促進して、進行の停止または逆転を目指す。中国のNMPAは2025年10月に第I～III相一体型試験の申請を承認した一方、米国のFDAは特別免除を付与し、国際共同の第I相試験をクリアしており、両国で効率的に同時開発を進められる体制が整った。

「パーキンソン病に対する米国初の患者投与と、中国でのMSA患者の初登録は、世界中の患者さんに変革的な疾患修飾療法を届けるという私たちの使命において、極めて重要なマイルストーンです」とiRegene Therapeuticsの最高医療責任者（Chief Medical Officer）は述べた。

iRegeneの中核戦略は、製造のスケーラビリティと一貫性を細胞治療に持ち込むよう設計された独自の「AI + Chemical Induction」プラットフォームにある。従来の分化誘導法は、複雑な増殖因子や市販培地のカクテルに依存することが多く、ロット間（batch-to-batch）のばらつきや高コストにつながりやすいのに対し、iRegeneはアルゴリズムで最適化した低分子化合物の組み合わせを用いて、特定の系譜へ向けた細胞分化を誘導する。

この化学的誘導アプローチは、ロット間ばらつきの低減と、安定したCMC枠組みの下での一貫製造を支援するよう設計されている。これにより、個別化治療や増殖因子依存型治療と比べて、サプライチェーンの複雑性を抑えつつ、低コストで真の既製（off-the-shelf）生産を可能にする。同プラットフォームの基盤技術は、中国、日本、米国で特許を取得している。