iRegene administra NouvNeu001 al primer paciente en EE. UU. para Parkinson y recluta al primer paciente con MSA en China

iRegene Therapeutics ha administrado la primera dosis en EE. UU. a un paciente en un ensayo de Fase IIa de NouvNeu001 para la enfermedad de Parkinson en Weill Cornell Medical Center y ha incluido al primer paciente en un ensayo clínico aleatorizado y controlado en China que evalúa NouvNeu004 para la atrofia multisistémica (MSA). Estos hitos paralelos de NouvNeu001 y NouvNeu004 representan la siguiente etapa de la estrategia global de iRegene, al pasar de los datos iniciales de seguridad a ensayos clínicos de fase intermedia diseñados para evaluar rigurosamente la eficacia terapéutica en cohortes internacionales de pacientes.

NouvNeu001 es una terapia celular en investigación, lista para usar (off-the-shelf), derivada de células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) e inducida químicamente para convertirse en células progenitoras dopaminérgicas. La terapia se administró mediante neurocirugía estereotáctica en el putamen bilateral en Weill Cornell Medical Center al primer paciente de un estudio estadounidense de Fase II abierto.

Sobre la base de datos positivos de Fase I, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) autorizó a NouvNeu001 la entrada directa a Fase II en el T3 de 2025, tras la obtención de la Fast Track Designation (FTD) y la designación Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Este avance valida el paquete preclínico y clínico de iRegene y su sólido marco de CMC, lo que permite una colaboración más estrecha con la FDA y vías aceleradas.

NouvNeu001 está diseñada para abordar la patología subyacente de la enfermedad de Parkinson mediante el reemplazo de neuronas dopaminérgicas perdidas y la modificación de la progresión de la enfermedad: un enfoque de "una sola dosis, beneficio sostenido" orientado a cubrir necesidades críticas no satisfechas. Con el primer paciente dosificado en EE. UU., continúan en paralelo los ensayos de Fase II tanto en EE. UU. como en China.

iRegene ha incluido al primer paciente en un ensayo clínico aleatorizado y controlado en China que evalúa NouvNeu004, su candidato de terapia celular alogénica, lista para usar (off-the-shelf), derivada de iPSCs para la atrofia multisistémica (MSA). Dirigido por el investigador principal, el profesor Yilong Wang, en Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, el estudio supone un avance significativo para la MSA, un trastorno neurodegenerativo de progresión rápida sin terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas.

NouvNeu004 emplea una estrategia dual de "apoyo neurotrófico + reconstrucción neural", proporcionando soporte trófico a las regiones cerebrales afectadas a la vez que promueve la diferenciación neural funcional para potencialmente detener o revertir la progresión. La NMPA de China aprobó la solicitud del ensayo integrado de Fases I–III en octubre de 2025, mientras que la FDA de EE. UU. ha concedido una exención especial y autorizado un ensayo internacional de Fase I, lo que permite un desarrollo eficiente y simultáneo en ambos países.

"Administrar la primera dosis a un paciente en EE. UU. para la enfermedad de Parkinson e incluir al primer paciente con MSA en China son hitos fundamentales en nuestra misión de llevar terapias transformadoras y modificadoras de la enfermedad a pacientes de todo el mundo", afirmó el Chief Medical Officer de iRegene Therapeutics.

La estrategia central de iRegene se basa en su plataforma propia "AI + Chemical Induction", diseñada para aportar escalabilidad y consistencia a la fabricación de terapias celulares. Mientras que los métodos tradicionales de diferenciación suelen depender de factores de crecimiento complejos y cócteles comerciales de medios —que con frecuencia son propensos a variabilidad entre lotes y a altos costos—, iRegene utiliza combinaciones de moléculas pequeñas optimizadas algorítmicamente para dirigir la diferenciación celular hacia linajes específicos.

Este enfoque de inducción química está diseñado para reducir la variabilidad entre lotes y respaldar una fabricación consistente bajo un marco de CMC estable, facilitando una verdadera producción lista para usar a menor costo y con menor complejidad de la cadena de suministro en comparación con terapias personalizadas o dependientes de factores de crecimiento. La tecnología fundamental de la plataforma ha recibido patentes en China, Japón y EE. UU.