Le pipeline de l’hyperinsulinisme congénital compte plus de 4 acteurs actifs et des candidats médicaments à un stade avancé
Le pipeline de l’hyperinsulinisme congénital comprend plus de 4 entreprises actives et plus de 4 thérapies à des stades cliniques et non cliniques. Zealand Pharma a fait progresser le dasiglucagon en janvier 2026, tandis que RZ358 est en cours d’évaluation en phase III.
Le développement du pipeline de l’hyperinsulinisme congénital comprend plus de 4 entreprises et plus de 4 médicaments en développement à des stades cliniques et non cliniques, parmi lesquelles Rezolute Inc., Hanmi Pharmaceutical et Zealand Pharma figurent parmi les sociétés actives dans ce domaine. En janvier 2026, Zealand Pharma a annoncé un essai d’extension à long terme sur la sécurité et l’efficacité du dasiglucagon, administré par perfusion sous-cutanée chez des enfants atteints d’hyperinsulinisme congénital ayant terminé soit ZP4207-17103, soit ZP4207-17109.
Le rapport sur le pipeline décrit l’hyperinsulinisme congénital comme la cause la plus fréquente d’hypoglycémie persistante chez les nourrissons et les enfants, et indique que les retards de diagnostic et d’instauration d’un traitement approprié contribuent à un risque élevé d’altération neurocognitive. Il précise que l’hyperinsulinisme congénital représente un groupe hétérogène de troubles caractérisés par une sécrétion d’insuline dérégulée par les cellules bêta pancréatiques, et qu’il existe au moins neuf formes monogéniques connues ainsi que plusieurs formes syndromiques.
Parmi les thérapies émergentes, RZ358 est un anticorps monoclonal entièrement humain développé pour traiter l’hyperinsulinisme congénital et d’autres affections caractérisées par une activité insulinique excessive. Le médicament se lie à un site allostérique unique des récepteurs de l’insuline dans le foie, le tissu adipeux et les muscles, neutralisant les effets de l’excès de liaison et d’activité de l’insuline afin de corriger l’hypoglycémie, et fait actuellement l’objet d’une évaluation dans un essai clinique de phase III pour l’hyperinsulinisme congénital.
Le rapport identifie des thérapies prometteuses, notamment HM15136, Dasiglucagon, Glucagon, Sandostatine LP, Avexitide, Lyo avexitide et LIK066. Il indique également que des entreprises sont engagées dans le développement de thérapies ciblées à travers des programmes à un stade précoce, intermédiaire et avancé, ainsi que dans des produits de pipeline inactifs.
L’évaluation du pipeline couvre le type de produit, le stade de développement, la voie d’administration, le type de molécule, le récepteur cible, la monothérapie ou la thérapie combinée, ainsi que le mécanisme d’action, et comprend une analyse des collaborations, des accords de licence et des détails de financement en vue de la progression future du traitement de l’hyperinsulinisme congénital.