先天性高インスリン血症パイプライン、4社超が参入し後期段階候補も進展

先天性高インスリン血症パイプラインの開発では、臨床段階および非臨床段階に4社超と4件超のパイプライン医薬品が含まれており、この領域で活動する企業としてRezolute Inc.、Hanmi Pharmaceutical、Zealand Pharmaなどが挙げられる。2026年1月、Zealand Pharmaは、ZP4207-17103またはZP4207-17109のいずれかを完了した先天性高インスリン血症の小児を対象に、dasiglucagonを皮下持続注入で投与する長期の安全性および有効性延長試験を発表した。

このパイプライン報告書は、先天性高インスリン血症を乳児および小児における持続性低血糖の最も頻度の高い原因と位置づけ、診断や適切な治療開始の遅れが神経認知障害の高いリスクにつながると述べている。また、先天性高インスリン血症は、膵β細胞によるインスリン分泌の調節異常を特徴とする不均一な疾患群であり、少なくとも9つの既知の単一遺伝子型に加え、複数の症候群性病型が存在するとしている。

新興治療の中では、RZ358は先天性高インスリン血症および過剰なインスリン活性を特徴とするその他の病態の治療を目的に開発された完全ヒトモノクローナル抗体である。この薬剤は、肝臓、脂肪組織、筋肉に存在するインスリン受容体上の固有のアロステリック部位に結合し、過剰なインスリン結合とその活性の影響に拮抗して低血糖を是正するもので、現在、先天性高インスリン血症を対象に第III相臨床試験で評価されている。

報告書は、有望な治療法としてHM15136, Dasiglucagon, Glucagon, Sandostatine LP, Avexitide, Lyo avexitide, and LIK066を挙げている。また、企業各社が、初期段階、中期段階、後期段階のプログラムに加え、活動を停止したパイプライン製品も含め、標的治療薬の開発に関与しているとしている。

このパイプライン評価では、製品タイプ、開発段階、投与経路、分子タイプ、標的受容体、単剤療法または併用療法、ならびに作用機序を網羅し、先天性高インスリン血症治療の今後の発展に向けた提携、ライセンス契約、資金調達の詳細分析も含まれている。