La cartera de hiperinsulinismo congénito muestra más de 4 actores activos y candidatos farmacológicos en fase avanzada

La cartera de desarrollo del hiperinsulinismo congénito incluye más de 4 compañías y más de 4 fármacos en desarrollo en fases clínicas y no clínicas, con Rezolute Inc., Hanmi Pharmaceutical y Zealand Pharma entre las empresas activas en este ámbito. En enero de 2026, Zealand Pharma anunció un ensayo de extensión de seguridad y eficacia a largo plazo de dasiglucagon administrado mediante infusión subcutánea en niños con hiperinsulinismo congénito que completaron ZP4207-17103 o ZP4207-17109.

El informe de la cartera describe el hiperinsulinismo congénito como la causa más frecuente de hipoglucemia persistente en lactantes y niños, y señala que los retrasos en el diagnóstico y en el inicio del tratamiento adecuado contribuyen a un alto riesgo de deterioro neurocognitivo. Añade que el hiperinsulinismo congénito representa un grupo heterogéneo de trastornos caracterizados por una secreción desregulada de insulina por las células beta pancreáticas, y que existen al menos nueve formas monogénicas conocidas, así como varias formas sindrómicas.

Entre las terapias emergentes, RZ358 es un anticuerpo monoclonal totalmente humano desarrollado para tratar el hiperinsulinismo congénito y otras afecciones caracterizadas por una actividad excesiva de la insulina. El fármaco se une a un sitio alostérico único en los receptores de insulina en el hígado, el tejido adiposo y el músculo, contrarrestando los efectos de la unión y la actividad excesivas de la insulina para corregir la hipoglucemia, y actualmente se encuentra en evaluación en un ensayo clínico de Fase III para hiperinsulinismo congénito.

El informe identifica terapias prometedoras, entre ellas HM15136, Dasiglucagon, Glucagon, Sandostatine LP, Avexitide, Lyo avexitide y LIK066. También indica que las compañías participan en el desarrollo de terapias dirigidas en programas de fase temprana, intermedia y avanzada, así como en productos inactivos de la cartera.

La evaluación de la cartera abarca el tipo de producto, la fase de desarrollo, la vía de administración, el tipo de molécula, el receptor diana, la monoterapia o terapia combinada y el mecanismo de acción, e incluye análisis de colaboraciones, acuerdos de licencia y detalles de financiación para el avance futuro del tratamiento del hiperinsulinismo congénito.