Pipeline zu kongenitalem Hyperinsulinismus zeigt mehr als 4 aktive Akteure und Arzneimittelkandidaten im Spätstadium
Die Pipeline zum kongenitalen Hyperinsulinismus umfasst mehr als 4 aktive Unternehmen und mehr als 4 Therapien in klinischen und nichtklinischen Entwicklungsstadien. Zealand Pharma brachte im Januar 2026 dasiglucagon mit einer Verlängerungsstudie voran, während RZ358 derzeit in Phase III für diese Indikation geprüft wird.
Pipeline zum kongenitalen Hyperinsulinismus umfasst in der Entwicklung mehr als 4 Unternehmen und mehr als 4 Pipeline-Wirkstoffe in klinischen und nichtklinischen Stadien; zu den in diesem Bereich aktiven Unternehmen zählen unter anderem Rezolute Inc., Hanmi Pharmaceutical und Zealand Pharma. Im Januar 2026 gab Zealand Pharma eine langfristige Verlängerungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von dasiglucagon bekannt, das bei Kindern mit kongenitalem Hyperinsulinismus, die entweder ZP4207-17103 oder ZP4207-17109 abgeschlossen hatten, als subkutane Infusion verabreicht wurde.
Der Pipeline-Bericht beschreibt den kongenitalen Hyperinsulinismus als die häufigste Ursache einer persistierenden Hypoglykämie bei Säuglingen und Kindern und erklärt, dass Verzögerungen bei der Diagnose und beim Beginn einer angemessenen Behandlung zu einem hohen Risiko neurokognitiver Beeinträchtigungen beitragen. Weiter heißt es, der kongenitale Hyperinsulinismus stelle eine heterogene Gruppe von Erkrankungen dar, die durch eine fehlregulierte Insulinsekretion der Betazellen des Pankreas gekennzeichnet seien, und es gebe mindestens neun bekannte monogene Formen sowie mehrere syndromale Formen.
Unter den neuartigen Therapien befindet sich RZ358, ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der zur Behandlung des kongenitalen Hyperinsulinismus und anderer Erkrankungen mit übermäßiger Insulinaktivität entwickelt wird. Der Wirkstoff bindet an eine einzigartige allosterische Stelle an Insulinrezeptoren in Leber-, Fett- und Muskelgewebe, wirkt den Effekten einer übermäßigen Insulinbindung und -aktivität entgegen, um die Hypoglykämie zu korrigieren, und wird derzeit für den kongenitalen Hyperinsulinismus in klinischen Studien der Phase III untersucht.
Der Bericht nennt als vielversprechende Therapien HM15136, Dasiglucagon, Glucagon, Sandostatine LP, Avexitide, Lyo avexitide und LIK066. Zudem heißt es, dass Unternehmen an der Entwicklung zielgerichteter Therapeutika in Programmen im Früh-, Mittel- und Spätstadium sowie an inaktiven Pipeline-Produkten beteiligt seien.
Die Pipeline-Bewertung umfasst Produkttyp, Entwicklungsstadium, Verabreichungsweg, Molekültyp, Zielrezeptor, Monotherapie oder Kombinationstherapie sowie Wirkmechanismus und schließt eine Analyse von Kooperationen, Lizenzvereinbarungen und Finanzierungsdetails für die zukünftige Weiterentwicklung der Behandlung des kongenitalen Hyperinsulinismus ein.