선천성 고인슐린증 파이프라인, 4곳 이상 참여 기업과 후기 단계 약물 후보군 부상

선천성 고인슐린증 파이프라인 개발에는 임상 및 비임상 단계에 있는 4곳 이상의 기업과 4개 이상의 파이프라인 약물이 포함되며, 이 분야에서 활동 중인 기업으로는 Rezolute Inc., Hanmi Pharmaceutical, Zealand Pharma 등이 있다. 2026년 1월, Zealand Pharma는 ZP4207-17103 또는 ZP4207-17109를 완료한 선천성 고인슐린증 소아 환자를 대상으로 dasiglucagon을 피하 주입으로 투여하는 장기 안전성 및 유효성 연장 시험을 발표했다.

파이프라인 보고서는 선천성 고인슐린증을 영아와 소아에서 지속성 저혈당의 가장 흔한 원인으로 설명하며, 진단 지연과 적절한 치료 시작의 지연이 신경인지 장애 위험을 높인다고 밝혔다. 또 선천성 고인슐린증은 췌장 베타세포의 인슐린 분비 조절 이상을 특징으로 하는 이질적인 질환군을 의미하며, 현재까지 최소 9가지의 알려진 단일유전자형과 여러 증후군형이 있다고 설명했다.

유망 신약 가운데 RZ358은 선천성 고인슐린증과 과도한 인슐린 활성으로 특징지어지는 기타 질환의 치료를 위해 개발된 완전 인간 단클론항체이다. 이 약물은 간, 지방, 근육의 인슐린 수용체에 있는 고유한 알로스테릭 부위에 결합해 과도한 인슐린 결합과 활성이 미치는 영향을 상쇄함으로써 저혈당을 교정하며, 현재 선천성 고인슐린증 적응증에서 임상 3상 평가를 받고 있다.

보고서는 HM15136, Dasiglucagon, Glucagon, Sandostatine LP, Avexitide, Lyo avexitide, and LIK066를 포함한 유망 치료제를 제시했다. 또한 기업들이 초기, 중기, 후기 단계 프로그램 전반과 비활성 파이프라인 제품 영역에서도 표적 치료제 개발에 관여하고 있다고 밝혔다.

파이프라인 평가는 제품 유형, 개발 단계, 투여 경로, 분자 유형, 표적 수용체, 단독요법 또는 병용요법, 작용기전을 다루며, 향후 선천성 고인슐린증 치료 발전을 위한 협업, 라이선스 계약, 자금조달 세부사항에 대한 분석도 포함한다.