Au Japon, Dyne Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin pour un traitement de la DM1
Le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a accordé la désignation de médicament orphelin à zeleciment-basivarsen, le traitement expérimental de Dyne Therapeutics pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Cette décision s’ajoute aux désignations déjà obtenues aux États-Unis et en Europe, renforçant la reconnaissance réglementaire internationale du besoin médical non satisfait.
Le 20 janvier, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a accordé la désignation de médicament orphelin au traitement expérimental de la DM1 de Dyne Therapeutics, zeleciment-basivarsen, qui a montré des améliorations précoces et durables de la myotonie, de la force et de la fonction musculaires, avec un profil de sécurité favorable. La désignation concerne ce médicament expérimental pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1, ou DM1.
Cette désignation supplémentaire de médicament orphelin, venant s’ajouter à celles déjà obtenues aux États-Unis et en Europe, souligne la reconnaissance réglementaire mondiale du besoin médical non satisfait urgent dans la dystrophie myotonique de type 1 et l’importance clinique potentielle de la thérapie. La nouvelle désignation de médicament orphelin au Japon pour zeleciment-basivarsen renforce les options réglementaires entourant l’actif DM1.
Pour Dyne Therapeutics, la thèse d’investissement repose sur l’exécution clinique : aucune recette, des pertes continues d’environ 423,8 millions de dollars et une équipe de direction relativement récente, en échange de la possibilité que ses programmes DM1 et DMD transforment des données cliniques significatives et une dynamique réglementaire en une franchise commerciale à terme. Les principaux catalyseurs à court terme dépendent toujours de nouvelles lectures de données cliniques, des retours des autorités réglementaires sur les voies de développement en phase avancée, ainsi que de la capacité de Dyne à financer ses opérations sans diluer excessivement les actionnaires après de récentes augmentations de capital.
Les risques les plus importants demeurent des résultats cliniques binaires, une consommation de trésorerie persistante et l’exécution sous une direction renouvelée. Malgré cette étape réglementaire, l’action Dyne Therapeutics a reculé de 7,8 % après l’annonce.