AstraZeneca fait progresser son pipeline avec un succès de phase III pour le sonesitatug vedotin, un dépôt de dossier à la FDA pour Ultomiris, et plus encore

AstraZeneca a fait état d'une vague d'étapes cliniques et réglementaires dans ses portefeuilles d'oncologie, de maladies rares et de maladies métaboliques, notamment des résultats positifs de phase III pour le sonesitatug vedotin dans le cancer gastrique, un examen prioritaire de la FDA pour l'Ultomiris dans la néphropathie à IgA (IgAN), et une nouvelle approbation de la FDA pour l'Enhertu dans le cancer du sein.

Le sonesitatug vedotin, développé par KYM Biosciences, une coentreprise entre Keymed Biosciences et Lepu Biopharma, en collaboration avec AstraZeneca, a apporté une amélioration cliniquement significative de la survie globale par rapport à la chimiothérapie standard dans le cadre d'un essai mondial de phase III chez des patients atteints d'un cancer gastrique avancé ou métastatique positif pour Claudin 18.2. L'étude a atteint son critère principal de survie globale chez les patients recevant un traitement de troisième ligne ou ultérieur, et a atteint un critère secondaire clé de survie globale chez les patients recevant un traitement de deuxième ligne ou ultérieur. Le médicament n'a pas produit de résultat statistiquement significatif pour son autre critère principal, la survie sans progression, bien qu'une tendance à l'amélioration ait été rapportée. Le traitement a été bien toléré et n'a présenté aucun nouveau problème de sécurité au cours de l'étude. AstraZeneca a estimé que le médicament pourrait éventuellement générer des ventes annuelles maximales comprises entre 3 et 5 milliards de dollars.

AstraZeneca a également annoncé que la FDA a accepté un dépôt de dossier réglementaire visant à étendre l'utilisation d'Ultomiris (ravulizumab) pour la néphropathie à IgA (IgAN), une maladie rénale progressive rare. Le dossier a bénéficié d'un examen prioritaire, raccourcissant la période d'examen de quatre mois, avec une décision finale attendue au quatrième trimestre 2026. S'il est approuvé, Ultomiris serait le premier inhibiteur du complément C5 disponible pour l'IgAN. Le médicament est actuellement approuvé aux États-Unis, en Europe et au Japon pour quatre indications : le syndrome hémolytique et urémique atypique, la myasthénie grave généralisée, le trouble du spectre de la neuromyélite optique et l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. Le dépôt est étayé par des données intermédiaires de l'étude de phase avancée I CAN, qui a montré une réduction de 43,4 % de la protéinurie par rapport au placebo après 34 semaines de traitement. Au premier trimestre 2026, Ultomiris a généré 1,27 milliard de dollars de ventes, en hausse de 18 % sur un an. Par ailleurs, AstraZeneca a communiqué des résultats mitigés pour Ultomiris dans la microangiopathie thrombotique après greffe de cellules souches, avec un bénéfice observé chez les patients pédiatriques, mais l'essai chez l'adulte n'a pas atteint son critère principal.

Lors du congrès annuel 2026 de l'American Society of Clinical Oncology, AstraZeneca a présenté les résultats de phase III de l'essai EMERALD-3 montrant que le protocole STRIDE — une combinaison d'IMFINZI (durvalumab) et d'IMJUDO (tremelimumab-actl) — plus le lenvatinib et la chimioembolisation transartérielle (TACE) retardait significativement la progression de la maladie chez les patients atteints d'un cancer du foie non résécable. La combinaison a réduit le risque de progression de la maladie ou de décès de 30 % par rapport à la TACE seule, avec une survie sans progression médiane de 13,0 mois contre 9,8 mois. Un deuxième bras évaluant STRIDE plus TACE sans lenvatinib a également amélioré la survie sans progression, avec une médiane de 12,9 mois contre 8,1 mois pour la TACE seule. Le rapport de risque pour la survie globale était de 0,84 par rapport à la TACE seule, une tendance encourageante qui n'a pas atteint la signification statistique lors de cette analyse intermédiaire. Des événements indésirables de grade 3 ou plus sont survenus chez 71,4 % des patients recevant la combinaison complète, 64 % des patients recevant STRIDE plus TACE et 28,6 % des patients traités par TACE seule. L'essai se poursuit et continuera d'évaluer la survie globale et d'autres critères secondaires. Ces résultats s'appuient sur l'étude de phase III HIMALAYA précédente d'AstraZeneca, qui a contribué à établir le protocole STRIDE comme option thérapeutique dans le carcinome hépatocellulaire avancé.

Dans le domaine des maladies métaboliques, AstraZeneca fait progresser son agoniste oral du récepteur du GLP-1, l'elecoglipron, vers un programme clinique de phase III après des résultats positifs des essais de phase IIb VISTA et SOLSTICE. Dans l'étude VISTA, des adultes obèses ou en surpoids ont obtenu une perte de poids de 11,8 % à 36 semaines, tandis que l'essai SOLSTICE a montré une réduction de 1,9 % de l'HbA1c chez des adultes atteints de diabète de type 2 à 26 semaines. Le profil de sécurité était conforme à la classe des GLP-1, avec des événements indésirables gastro-intestinaux principalement légers à modérés. Le programme de phase III élargi comprend les essais EMBOLD et ELUMINATE, qui évalueront l'elecoglipron en monothérapie et en association avec d'autres traitements, y compris les résultats à long terme en matière de santé cardiovasculaire et rénale.

La FDA a également accordé une nouvelle approbation à Enhertu pour une indication de cancer du sein, élargissant l'utilisation du conjugué anticorps-médicament ciblé développé en partenariat avec Daiichi Sankyo. En outre, le Comité des médicaments à usage humain de l'Union européenne a recommandé l'approbation de Datroway comme traitement de première intention pour certains patients atteints d'un cancer du sein. SOPHiA GENETICS et AstraZeneca ont conclu un partenariat mondial pour développer et lancer deux diagnostics compagnons décentralisés en oncologie de précision, liant les médicaments oncologiques d'AstraZeneca à des tests pouvant être réalisés dans un plus grand nombre d'hôpitaux plutôt que uniquement dans des laboratoires centralisés. AstraZeneca a également conclu une collaboration stratégique avec Abbisko Therapeutics pour faire progresser conjointement une nouvelle thérapie combinée d'immunothérapie et d'inhibiteur de tyrosine kinase pour le cancer du poumon non à petites cellules, et a signé un accord avec le groupe pharmaceutique chinois CSPC Pharmaceutical Group, d'une valeur allant jusqu'à 1,77 milliard de dollars, pour les droits mondiaux exclusifs sur un candidat médicament préclinique à base de petits acides nucléiques et les droits hors Chine sur une deuxième thérapie expérimentale, tous deux ciblant des maladies rénales.

Sur le plan financier, AstraZeneca a déclaré un chiffre d'affaires de 15,29 milliards de dollars au premier trimestre 2026, en hausse de 13 % sur un an, avec des ventes d'Imfinzi de 1,69 milliard de dollars (en hausse de 34 %) et des ventes d'Enhertu de 831 millions de dollars (en hausse de 40 %). Le BPA de base (Core EPS) a augmenté de 4 % à 2,58 $, reflétant un taux d'imposition de base plus élevé, de 21 % contre 16 % l'année précédente. La direction a réaffirmé ses prévisions pour l'ensemble de l'année 2026, à savoir une croissance du chiffre d'affaires à un chiffre moyenne à élevée et une croissance du BPA de base à deux chiffres faible, à taux de change constants, ainsi qu'une ambition à long terme d'un chiffre d'affaires de 80 milliards de dollars d'ici 2030. La société s'attend à plus de 20 résultats de phase III en 2026 ; quatre résultats positifs ont été obtenus au premier trimestre, notamment le tozorakimab dans trois essais de phase III sur la BPCO et Imfinzi dans EMERALD-3, ainsi qu'une réduction de 53 % de la récidive de la maladie invasive pour Enhertu dans l'essai DESTINY-Breast05.

Les revers incluent un retard de la FDA sur le camizestrant, un médicament expérimental contre le cancer du sein, à la suite d'un vote négatif de 6 à 3 du comité consultatif, l'échec du programme de phase III CARES pour l'anselamimab à atteindre son critère principal dans l'amylose à chaînes légères, et l'échec de l'essai de phase III LATIFY du ceralasertib. Le Brilinta a chuté de 65 % au premier trimestre en raison de la concurrence des génériques, Soliris fait face à la pression des biosimilaires et les brevets de Forxiga ont été invalidés au Royaume-Uni. AstraZeneca a également accepté de payer un règlement de 34 millions de dollars le 29 juin 2026 pour résoudre un procès pour fraude à Medicaid au Texas alléguant un système de pots-de-vin illégal.