AstraZeneca Avança em Pipeline com Vitória na Fase III do Sone Ve, Submissão do Ultomiris à FDA e Mais

A AstraZeneca anunciou uma série de marcos clínicos e regulatórios em seus portfólios de oncologia, doenças raras e doenças metabólicas, incluindo resultados positivos de Fase III para o sonesitatug vedotin no câncer gástrico, revisão prioritária da FDA para o Ultomiris na nefropatia por IgA (IgAN) e uma nova aprovação da FDA para o Enhertu no câncer de mama.

O sonesitatug vedotin, desenvolvido pela KYM Biosciences, uma joint venture entre Keymed Biosciences e Lepu Biopharma, em colaboração com a AstraZeneca, proporcionou uma melhora clinicamente significativa na sobrevida global em comparação com a quimioterapia padrão em um estudo global de Fase III para pacientes com câncer gástrico avançado ou metastático Claudin 18.2-positivo. O estudo atingiu seu desfecho primário de sobrevida global entre pacientes que receberam tratamento de terceira linha ou posterior e alcançou um desfecho secundário importante de sobrevida global entre pacientes que receberam tratamento de segunda linha ou posterior. O medicamento não apresentou resultado estatisticamente significativo para seu outro desfecho primário, a sobrevida livre de progressão, embora tenha sido relatada uma tendência de melhora. O tratamento foi bem tolerado e não houve novas preocupações de segurança durante o estudo. A AstraZeneca estimou que o medicamento poderia gerar vendas anuais máximas de US$ 3 bilhões a US$ 5 bilhões.

A AstraZeneca também anunciou que a FDA aceitou um pedido regulatório para ampliar o uso do Ultomiris (ravulizumab) na nefropatia por imunoglobulina A (IgAN), uma doença renal progressiva rara. O pedido recebeu revisão prioritária, reduzindo o período de análise em quatro meses, com decisão final prevista para o quarto trimestre de 2026. Se aprovado, o Ultomiris seria o primeiro inibidor do complemento C5 disponível para a IgAN. O medicamento é atualmente aprovado nos Estados Unidos, na Europa e no Japão para quatro indicações: síndrome hemolítico-urêmica atípica, miastenia gravis generalizada, transtorno do espectro da neuromielite óptica e hemoglobinúria paroxística noturna. O pedido é respaldado por dados interinos do estudo I CAN, de estágio avançado, que mostrou redução de 43,4% na proteinúria em comparação com placebo após 34 semanas de tratamento. No primeiro trimestre de 2026, o Ultomiris gerou US$ 1,27 bilhão em vendas, alta de 18% na comparação anual. Separadamente, a AstraZeneca divulgou dados mistos do Ultomiris na microangiopatia trombótica pós-transplante de células-tronco, com benefício observado em pacientes pediátricos, mas o estudo em adultos não atingiu o desfecho primário.

Na Reunião Anual de 2026 da Sociedade Americana de Oncologia Clínica, a AstraZeneca apresentou resultados de Fase III do estudo EMERALD-3 mostrando que o regime STRIDE — uma combinação de IMFINZI (durvalumab) e IMJUDO (tremelimumab-actl) — mais lenvatinib e quimioembolização transarterial (TACE) atrasou significativamente a progressão da doença em pacientes com câncer de fígado irressecável. A combinação reduziu o risco de progressão da doença ou morte em 30% em comparação com TACE isolada, com sobrevida livre de progressão mediana de 13,0 meses versus 9,8 meses. Um segundo braço avaliando STRIDE mais TACE sem lenvatinib também melhorou a sobrevida livre de progressão, com mediana de 12,9 meses versus 8,1 meses para TACE isolada. A razão de risco (hazard ratio) para sobrevida global foi de 0,84 em comparação com TACE isolada, uma tendência encorajadora que não atingiu significância estatística nesta análise interina. Eventos adversos de grau 3 ou superior ocorreram em 71,4% dos pacientes que receberam a combinação completa, em 64% dos pacientes que receberam STRIDE mais TACE e em 28,6% dos pacientes tratados apenas com TACE. O estudo permanece em andamento e continuará avaliando a sobrevida global e outros desfechos secundários. Os resultados se somam aos do estudo anterior de Fase III HIMALAYA da AstraZeneca, que ajudou a estabelecer o regime STRIDE como opção de tratamento no carcinoma hepatocelular avançado.

Na área de doenças metabólicas, a AstraZeneca está avançando seu agonista oral do receptor de GLP-1, elecoglipron, para um programa clínico de Fase III após resultados positivos dos estudos de Fase IIb VISTA e SOLSTICE. No estudo VISTA, adultos com obesidade ou sobrepeso alcançaram perda de peso de 11,8% em 36 semanas, enquanto o estudo SOLSTICE mostrou redução de 1,9% na HbA1c em adultos com diabetes tipo 2 em 26 semanas. O perfil de segurança foi consistente com a classe dos GLP-1, com eventos adversos gastrointestinais em sua maioria de intensidade leve a moderada. O programa expandido de Fase III inclui os estudos EMBOLD e ELUMINATE, que avaliarão o elecoglipron tanto em monoterapia quanto em combinação com outros tratamentos, incluindo desfechos de longo prazo de saúde cardiovascular e renal.

A FDA também concedeu outra aprovação ao Enhertu em uma indicação de câncer de mama, ampliando o uso do conjugado anticorpo-medicamento direcionado desenvolvido em parceria com a Daiichi Sankyo. Além disso, o Comitê de Medicamentos de Uso Humano da União Europeia recomendou a aprovação do Datroway como tratamento de primeira linha para determinados pacientes com câncer de mama. A SOPHiA GENETICS e a AstraZeneca firmaram uma parceria global para desenvolver e lançar dois diagnósticos complementares descentralizados em oncologia de precisão, vinculando os medicamentos oncológicos da AstraZeneca a ensaios que podem ser executados em uma gama mais ampla de hospitais, e não apenas em laboratórios centrais. A AstraZeneca também firmou uma colaboração estratégica com a Abbisko Therapeutics para avançar conjuntamente uma nova terapia combinada de imunoterapia e inibidor de tirosina quinase para o câncer de pulmão de células não pequenas, e assinou um acordo com o grupo farmacêutico chinês CSPC Pharmaceutical Group avaliado em até US$ 1,77 bilhão pelos direitos globais exclusivos de um candidato pré-clínico a medicamento de pequeno ácido nucleico e pelos direitos fora da China de uma segunda terapia experimental, ambos voltados para doenças renais.

Em termos financeiros, a AstraZeneca reportou receita de US$ 15,29 bilhões no primeiro trimestre de 2026, alta de 13% na comparação anual, com vendas do Imfinzi de US$ 1,69 bilhão (alta de 34%) e vendas do Enhertu de US$ 831 milhões (alta de 40%). O lucro por ação (EPS) core subiu 4%, para US$ 2,58, refletindo uma alíquota de imposto core mais alta, de 21%, ante 16% no ano anterior. A administração reafirmou a orientação para o ano completo de 2026, com crescimento da receita em um dígito médio a alto e crescimento do EPS core em dígito duplo baixo, a taxas de câmbio constantes, além da ambição de longo prazo de US$ 80 bilhões em receita até 2030. A empresa espera mais de 20 leituras de Fase III em 2026; quatro leituras positivas foram entregues no primeiro trimestre, incluindo tozorakimab em três estudos de Fase III para DPOC e Imfinzi no EMERALD-3, além de uma redução de 53% na recorrência de doença invasiva para o Enhertu no estudo DESTINY-Breast05.

Os reveses incluem o atraso da FDA em relação ao medicamento experimental camizestrant para câncer de mama após votação negativa de 6 a 3 do comitê consultivo, o fracasso do programa de Fase III CARES do anselamimab em atingir o desfecho primário na amiloidose de cadeia leve e o fracasso do ceralasertib no estudo de Fase III LATIFY. O Brilinta caiu 65% no primeiro trimestre devido à concorrência de genéricos, o Soliris enfrenta pressão de biossimilares e as patentes do Forxiga foram invalidadas no Reino Unido. A AstraZeneca também concordou em pagar US$ 34 milhões em um acordo em 29 de junho de 2026 para resolver um processo de fraude contra o Medicaid do Texas que alegava um esquema ilegal de propinas.