L’adoption de l’IA dans les essais cliniques se concentre sur les opérations, la découverte de médicaments et l’engagement des patients
En 2025, l’intelligence artificielle s’est imposée comme le thème central de la recherche clinique, avec des usages allant de l’optimisation opérationnelle à la découverte de médicaments et au recrutement des patients. Malgré des avancées notables, aucun médicament découvert par l’IA n’a encore obtenu une autorisation complète de mise sur le marché de la FDA.
L’intelligence artificielle a été le sujet le plus en vue de la recherche clinique en 2025, la Food & Drug Administration, les grands groupes pharmaceutiques et les chercheurs explorant les façons dont l’IA générative peut aider la découverte de médicaments, le déroulement des essais cliniques et le paysage réglementaire. Toutefois, les essais cliniques restent englués dans des inefficacités opérationnelles, que l’IA est désormais déployée pour corriger.
Selon le 2025 Site Challenges Report de WCG, près d’un tiers des répondants ont classé les problèmes de démarrage d’étude liés aux contrats, aux budgets et à la mise en place des systèmes comme la principale cause de ralentissement des essais cliniques, tandis que près de 20% citent la gestion financière des essais (paiements) parmi les charges les plus lourdes. En outre, 78% des sites classés comme centres médicaux universitaires et réseaux de sites, ainsi que 69% des sites indépendants et cabinets médicaux, s’accordent pour dire que les « problèmes de contrat et de budget » constituent le principal facteur expliquant la longueur des délais de démarrage des études. Ces mêmes problèmes avaient été signalés avec la même importance deux ans plus tôt dans le rapport 2023 de WCG, ce qui indique qu’aucun progrès n’a été réalisé.
Déjà, 80% des professionnels de l’industrie pharmaceutique utilisent l’IA pour trouver de nouveaux médicaments, tandis que de nombreux candidats médicaments découverts grâce à l’IA ou développés avec l’aide de l’IA sont actuellement en développement clinique. Le médicament d’Insilico Medicine contre la fibrose pulmonaire idiopathique (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF), Rentosertib, est un médicament entièrement généré par l’IA (la cible comme la molécule ont été identifiées par l’IA) et a achevé des essais de phase 2a avec des résultats positifs. Les molécules découvertes à l’aide de l’IA ont également affiché un taux de succès impressionnant de 80% à 90% dans les essais cliniques de phase 1, bien supérieur aux moyennes historiques de 40% à 65%.
Cependant, selon l’étalon de mesure en conditions réelles du succès en découverte de médicaments — l’obtention d’une autorisation complète de mise sur le marché (marketing approval) par la FDA — aucun médicament découvert par l’IA n’a encore décroché le jackpot malgré des investissements considérables. Des études montrent que les investissements coûtent entre $25,000 et $100,000 par cas d’usage, en tenant compte des coûts d’infrastructure, de développement et d’exploitation. De plus, compte tenu du temps généralement nécessaire pour amener un médicament de la découverte au marché, il peut falloir de nombreuses années pour qu’un investissement dans la découverte de médicaments par IA produise un retour tangible, si tant est qu’il en produise.
Une analyse récente indique qu’environ 70% du temps actuellement consacré aux opérations de paiement des sites est absorbé par le traitement de factures sur support papier. Globalement, cela se traduit par des milliers d’heures par mois durant lesquelles une facture est saisie manuellement dans un système afin d’être traitée pour paiement. L’IA peut éliminer ce gaspillage opérationnel, et les retours sur investissement démontrés de cette IA peuvent ensuite étayer un dossier en faveur d’investissements futurs dans d’autres domaines.
AstraZeneca utilise l’IA générative pour accélérer ses ambitions à cinq ans de devenir une entreprise de $80 billion, de fournir 20 nouveaux médicaments et d’atteindre une empreinte carbone négative. Les activités initiales créatrices de valeur incluent la création d’assistants IA pour aider à la détection de localisation 3D sur les scanners CT et faciliter l’extraction de connaissances à partir de documents cliniques, ainsi qu’un outil intelligent de protocoles développé en partenariat avec des rédacteurs médicaux.
Un agent d’IA connu sous le nom de Grace a, au cours de l’année écoulée, alimenté plus de 50 essais de phase 2 et 3, impliquant plus de 500,000 interactions avec des personnes candidates et des participants inclus dans des essais. Les communications comprennent des appels téléphoniques, des SMS et des e-mails pour accomplir des tâches telles que le pré-dépistage des participants, puis la prise de rendez-vous de dépistage sur site et les rappels envoyés aux personnes concernées. La solution AI Participant Relationship Management de Grove fonctionne « en coulisses » pour faire remonter en temps réel des informations essentielles sur les essais, permettant aux équipes de recherche de prendre des décisions fondées sur les données concernant le pré-dépistage et l’inclusion.
En l’espace de trois ans, Walgreens s’est positionnée comme un acteur clé de l’écosystème des essais cliniques, avec plus de 35 partenariats biopharma et l’engagement de plus de 17 millions de clients participant à des études sponsorisées par l’industrie. Le modèle d’essais cliniques de l’entreprise repose sur l’identification et le recrutement de patients pour les essais, l’amélioration de l’accessibilité grâce à 20 sites d’essais cliniques intégrés à ses pharmacies de quartier, ainsi que la compréhension de qui et comment engager les patients sur la base de données en vie réelle (real-world evidence) et d’analyses.
Les lauréats des 2025 SCOPE Best of Show Awards ont été annoncés. Cette année, quatre lauréats ont été choisis par la communauté SCOPE — deux acteurs expérimentés du secteur et deux entreprises nouvelles pour SCOPE : Anju Software, Medidata, Biorce et Phastar.