Avances en la investigación de terapia génica en neurología y otorrinolaringología
Los investigadores están desarrollando enfoques de terapia génica para trastornos neurológicos y afecciones de cabeza y cuello, utilizando vectores virales y métodos avanzados de administración. Las estrategias se exploran para tratar tumores cerebrales, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson mediante una distribución dirigida y monitorizada en tiempo real.
La investigación en terapia génica está ampliando las opciones de tratamiento para pacientes con trastornos neurológicos raros y devastadores, con trabajos centrados en afecciones como la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson, ambas de las que se estima que afectan en conjunto a más de 8 millones de estadounidenses. El enfoque consiste en inyectar genes de crecimiento saludables para ayudar a recuperar células cerebrales moribundas.
El tratamiento utiliza vectores virales infundidos en el cerebro para introducir genes de interés en las células. Estos vectores no son patógenos, y las células que incorporan esos genes producen una proteína, lo que permite tratar todo un circuito a partir de un área muy pequeña. Uno de los principales métodos de administración es la administración mejorada por convección (convection-enhanced delivery), que implica insertar catéteres en el cerebro con una precisión de hasta submilímetro. Los catéteres se colocan en el cerebro y se infunden bajo un poco de presión, lo que ayuda a que moléculas más grandes, como partículas virales o agentes quimioterápicos de gran tamaño, se distribuyan de manera más amplia en el cerebro.
Una ventaja de infundir genes de crecimiento en el cerebro en lugar de células madre o una transfusión sanguínea es la potencia de los genes. En la actualidad, los genes de crecimiento infundidos por la sangre pueden diluirse y provocar una reacción inmunitaria negativa, y no tienen un objetivo específico.
La terapia génica neurológica se beneficia del alto nivel de imagen que permiten las exploraciones cerebrales, muchas de las cuales aportan información sobre los procedimientos en fase de investigación. Se puede monitorizar a los pacientes mientras están dormidos en la resonancia magnética intraoperatoria, y los cirujanos pueden seguir realmente la distribución de dónde están tratando y obtener retroalimentación en tiempo real. Esto permite a los cirujanos modificar el procedimiento y hacer ajustes sobre la marcha.
Los tumores cerebrales son muy difíciles de tratar, y los investigadores siempre buscan ampliar un poco ese límite en términos de supervivencia global mediante ensayos clínicos (clinical trials). La investigación pretende mejorar el campo de una manera mucho más duradera, más allá de impactar en un solo paciente.
En el campo de la otorrinolaringología y la cirugía de cabeza y cuello, la expansión de la investigación hacia áreas como la terapia génica (gene therapy), la neurotología avanzada y la oncología de precisión requiere un foro específico para el diálogo y el descubrimiento. Se ha lanzado una nueva revista revisada por pares y de acceso abierto, ENT Discovery, para publicar investigación original de vanguardia, revisiones autorizadas y comentarios perspicaces que aborden todo el espectro de la especialidad—desde la restauración auditiva y la ciencia vestibular hasta la reconstrucción de la vía aérea y la oncología de cabeza y cuello. La revista pone un énfasis central en fomentar la colaboración interdisciplinaria y acelerar la traslación de los hallazgos de laboratorio a aplicaciones clínicas que mejoren directamente la atención al paciente.