神経内科と耳鼻咽喉科で進む遺伝子治療研究
研究者は、神経疾患および頭頸部領域の疾患に対して、ウイルスベクターと高度な送達技術を用いた遺伝子治療アプローチを開発している。脳腫瘍、アルツハイマー病、パーキンソン病などを対象に、治療の精度と到達範囲の拡大が進められている。
遺伝子治療研究は、まれで深刻な神経疾患の患者に対する治療選択肢を拡大しつつあり、アルツハイマー病とパーキンソン病（Parkinson's Disease）などの疾患に焦点が当てられている。両者を合わせると米国では8百万人超が影響を受けている。このアプローチは、健常な成長因子の遺伝子を注入し、死にゆく脳細胞の回復を助けることを目的とする。
この治療では、関心のある遺伝子を細胞内へ送り届けるために、脳内に注入したウイルスベクターを用いる。これらのベクターは病原性ではなく、遺伝子を取り込んだ細胞がタンパク質を産生することで、ごく小さな領域からでも回路全体を治療できる。主要な送達法の1つがconvection-enhanced deliveryであり、脳内にサブミリメートルの精度でカテーテルを挿入する。カテーテルを脳内に留置し、わずかな圧をかけて注入することで、ウイルス粒子や高用量の化学療法薬などの大きな分子が、脳内により広く分布するのを助ける。
幹細胞や輸血ではなく、成長因子の遺伝子を脳内に注入する利点の1つは、遺伝子の作用の強さにある。現時点では、血液で投与された成長因子の遺伝子は希釈される可能性があり、望ましくない免疫反応を引き起こしうえ、特異的な標的を持たない。
神経領域の遺伝子治療は、脳スキャンから得られる高い画像情報の恩恵を受ける。多くの脳スキャンは、研究段階の手技に対して洞察を与える。患者は術中MRI（intraoperative MRI）で睡眠下のままモニタリングでき、外科医は治療部位の分布を実際に追跡してリアルタイムのフィードバックを得られる。これにより、外科医はその場で治療を調整し、臨機応変に対応できる。
脳腫瘍は治療が非常に難しく、研究者は臨床試験（clinical trial）を通じて全生存期間の限界を少しでも押し広げようと常に模索している。この研究は、単一の患者への影響にとどまらず、分野全体をより持続的な形で改善することを目指す。
耳鼻咽喉科および頭頸部外科の分野では、gene therapy、先進神経耳科学、精密腫瘍学といった領域への研究拡大に伴い、対話と発見のための集中的な場が必要とされている。査読付きの新しいオープンアクセス誌ENT Discoveryが創刊され、聴覚の回復と前庭科学から気道再建、頭頸部腫瘍学に至るまで、専門領域の全体像を扱う最先端の原著研究、権威ある総説、洞察に富む解説を掲載する。同誌は学際的協働の促進と、基礎研究の成果を患者ケアを直接改善する臨床応用へと加速させることに中核的な重点を置く。