La recherche en thérapie génique progresse en neurologie et en ORL
Des chercheurs développent des approches de thérapie génique pour des troubles neurologiques ainsi que des affections de la tête et du cou, en s’appuyant sur des vecteurs viraux et des méthodes d’administration avancées. Ces travaux visent notamment les tumeurs cérébrales, la maladie d’Alzheimer et la maladie de Parkinson, et s’accompagnent du lancement de la revue en libre accès ENT Discovery.
La recherche en thérapie génique fait progresser les options de traitement pour les patients atteints de troubles neurologiques rares et dévastateurs, avec des travaux centrés sur des affections comme la maladie d’Alzheimer et la maladie de Parkinson, qui touchent à elles deux plus de 8 millions d’Américains. L’approche consiste à injecter des gènes de croissance fonctionnels afin d’aider à récupérer des cellules cérébrales en train de mourir.
Le traitement utilise des vecteurs viraux perfusés dans le cerveau pour délivrer aux cellules les gènes d’intérêt. Ces vecteurs ne sont pas pathogènes, et les cellules qui captent ces gènes produisent une protéine, ce qui permet de traiter tout un circuit à partir d’une très petite zone. L’une des principales méthodes d’administration est la convection-enhanced delivery, qui consiste à insérer des cathéters dans le cerveau avec une précision inférieure au millimètre. Les cathéters sont positionnés dans le cerveau et la perfusion est réalisée sous une légère pression, ce qui aide des molécules plus volumineuses, comme les particules virales ou de gros agents de chimiothérapie, à se répartir plus largement dans le cerveau.
Un avantage de la perfusion de gènes de croissance dans le cerveau plutôt que de cellules souches ou d’une transfusion sanguine réside dans la puissance des gènes. Actuellement, les gènes de croissance administrés par le sang peuvent être dilués, provoquer une réaction immunitaire négative et ne pas avoir de cible spécifique.
La thérapie génique en neurologie bénéficie du haut niveau d’imagerie rendu possible par les examens cérébraux, dont beaucoup apportent des informations utiles sur les procédures en phase de recherche. Les patients peuvent être surveillés pendant leur sommeil en IRM peropératoire, les chirurgiens pouvant réellement suivre la répartition des zones traitées et obtenir un retour en temps réel. Cela permet aux chirurgiens d’ajuster le traitement et d’effectuer des modifications au fil de l’intervention.
Les tumeurs cérébrales sont très difficiles à traiter, et les chercheurs cherchent en permanence à repousser un peu cette limite en termes de survie globale en menant des essais cliniques (clinical trials). L’objectif de ces travaux est d’améliorer durablement le domaine, au-delà de l’impact sur un seul patient.
Dans le domaine de l’oto-rhino-laryngologie et de la chirurgie de la tête et du cou, l’essor de la recherche dans des secteurs tels que la gene therapy, la neurotologie avancée et l’oncologie de précision exige un forum ciblé de dialogue et de découverte. Une nouvelle revue en libre accès à comité de lecture, ENT Discovery, a été lancée pour publier des recherches originales de pointe, des revues faisant autorité et des commentaires éclairants couvrant l’ensemble de la spécialité — de la restauration de l’audition et des sciences vestibulaires à la reconstruction des voies aériennes et à l’oncologie de la tête et du cou. La revue met l’accent sur la promotion de la collaboration interdisciplinaire et l’accélération de la traduction des résultats de laboratoire en applications cliniques qui améliorent directement la prise en charge des patients.