BridgeBio treibt acoramidis-Daten voran und reicht NDA für BBP-418 bei seltenen Erkrankungen ein

BridgeBio Pharma hat Langzeitdaten zu acoramidis (Attruby) bei Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie vorgelegt, die über mehrere Jahre anhaltende Wirksamkeit sowie positive Ergebnisse zur Sicherheit und Lebensqualität zeigen. Das Unternehmen reichte zudem bei der US-amerikanischen FDA einen New Drug Application-Antrag für BBP-418 ein, gestützt auf Phase-3-Daten bei Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I/R9.

Bei ATTR-CM hob das Unternehmen die Bedeutung eines frühen und kontinuierlichen Behandlungsbeginns für Patienten hervor und verwies auf den weiterhin bestehenden ungedeckten medizinischen Bedarf trotz verfügbarer Optionen. Die Langzeitdaten zu acoramidis geben Ärzten und Kostenträgern mehr Einblick in die Dauerhaftigkeit des Effekts, die Sicherheit und die Lebensqualität über mehr als vier Jahre hinweg, was bei einer chronischen Behandlung von Bedeutung sein kann.

Bei LGMD2I/R9 führt die Einreichung für BBP-418 das Programm in die Phase der behördlichen Prüfung. Sollte BBP-418 von den Behörden zugelassen werden, wäre es die erste zugelassene Therapie für LGMD2I/R9 und würde damit auf eine Patientengruppe ohne derzeit zugelassene Behandlungsoptionen abzielen.

BBP-418 hat den Orphan-Drug-Status sowie die Fast-Track- und Rare-Pediatric-Disease-Auszeichnung erhalten. Das Unternehmen erklärte, dass auch Neuigkeiten zu regulatorischen Gesprächen in Europa, Pläne zur Untersuchung jüngerer LGMD2I/R9-Patienten und zusätzliche Indikationen wie LGMD2M/2U die Einschätzung des langfristigen Marktpotenzials von BBP-418 prägen werden.

BridgeBio erklärte, dass diese beiden Updates sowohl sein aktuelles Produkt als auch seine Pipeline im Spätstadium gleichzeitig voranbringen, wobei seltene kardiovaskuläre und neuromuskuläre Erkrankungen im Mittelpunkt der Unternehmensgeschichte stehen.