BridgeBio, 희귀질환 분야서 acoramidis 데이터 진전·BBP-418 NDA 제출

BridgeBio Pharma는 transthyretin amyloid cardiomyopathy에서 **acoramidis (Attruby)**의 장기 데이터를 발표했으며, 수년에 걸쳐 효능, 안전성 및 삶의 질 지표가 지속됐다고 밝혔다. 회사는 또한 limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9에 대한 3상 데이터를 근거로 BBP-418의 **신약허가신청서 (New Drug Application)**를 미국 FDA에 제출했다.

ATTR-CM과 관련해 회사는 기존 치료 옵션으로도 여전히 충족되지 않은 의료 수요가 지속되고 있다며, 환자에서 조기이면서 지속적인 치료의 역할을 강조했다. acoramidis의 장기 데이터는 4년이 넘는 기간 동안 효과의 지속성, 안전성, 삶의 질에 대해 의사와 보험자에게 더 많은 가시성을 제공하며, 이는 치료가 만성적으로 이뤄질 때 중요할 수 있다.

LGMD2I/R9와 관련해 이번 BBP-418 제출은 해당 프로그램을 규제 검토 단계로 진입시킨다. 규제 당국의 승인을 받을 경우 BBP-418은 LGMD2I/R9에 대해 최초로 승인된 치료제가 되며, 현재 승인된 치료제가 없는 환자군을 겨냥하게 된다.

BBP-418은 orphan, Fast Track, Rare Pediatric Disease 지정을 받았다. 회사는 유럽 규제 논의에 대한 업데이트, 더 어린 LGMD2I/R9 환자를 대상으로 한 연구 계획, LGMD2M/2U와 같은 추가 적응증 등이 BBP-418의 장기 시장 기회에 대한 평가에도 영향을 미칠 것이라고 밝혔다.

BridgeBio는 이번 두 건의 업데이트가 자사의 현재 제품과 후기 단계 파이프라인을 동시에 진전시키고 있으며, 희귀 심혈관질환과 신경근육질환이 그 중심에 있다고 말했다.