BridgeBio impulsa los datos de acoramidis y presenta la NDA de BBP-418 en enfermedades raras

BridgeBio Pharma informó datos a largo plazo de acoramidis (Attruby) en miocardiopatía amiloide por transtiretina, que muestran una eficacia, una seguridad y unos resultados de calidad de vida sostenidos durante varios años. La compañía también presentó una Solicitud de Nuevo Fármaco ante la FDA de EE. UU. para BBP-418, respaldada por datos de Fase 3 en distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9.

En ATTR-CM, la compañía destacó el papel del tratamiento temprano y continuo para los pacientes, y citó las necesidades médicas no cubiertas que siguen existiendo con las opciones actuales. Los datos a largo plazo de acoramidis ofrecen a médicos y financiadores una mayor visibilidad sobre la durabilidad del efecto, la seguridad y la calidad de vida durante más de cuatro años, algo que puede ser importante cuando el tratamiento es crónico.

En LGMD2I/R9, la presentación de BBP-418 lleva el programa a una fase de revisión regulatoria. Si los reguladores lo autorizan, BBP-418 sería la primera terapia aprobada para LGMD2I/R9, dirigida a un grupo de pacientes que actualmente no dispone de tratamientos aprobados.

BBP-418 cuenta con las designaciones de medicamento huérfano, Fast Track y Rare Pediatric Disease. La compañía señaló que las actualizaciones sobre las conversaciones regulatorias en Europa, los planes para estudiar a pacientes más jóvenes con LGMD2I/R9 y otras indicaciones adicionales, como LGMD2M/2U, también influirán en la visión sobre la oportunidad de mercado a largo plazo de BBP-418.

BridgeBio afirmó que estas dos actualizaciones hacen avanzar al mismo tiempo tanto su producto actual como su cartera en fases avanzadas, con las enfermedades cardiovasculares raras y las afecciones neuromusculares en el centro de su estrategia.