BridgeBio推进acoramidis数据，并为罕见病BBP-418提交NDA
BridgeBio Pharma公布了acoramidis在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中的长期数据，并向美国 FDA 提交了BBP-418用于LGMD2I/R9的新药申请。若获批，BBP-418有望成为该疾病首个获批疗法。
BridgeBio Pharma公布了acoramidis (Attruby)用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的长期数据，显示其在数年内持续保持疗效、安全性和生活质量获益。该公司还向美国 FDA 提交了BBP-418的新药申请 (New Drug Application)，该申请由2I/R9型肢带型肌营养不良的3期数据支持。
在 ATTR-CM 方面，公司强调了对患者进行早期且持续治疗的作用，并指出现有治疗选择仍存在未满足的医疗需求。acoramidis 的长期数据让医生和支付方对其超过4年的疗效持久性、安全性和生活质量影响有了更清晰的认识，而这对于需要长期治疗的疾病尤为重要。
在 LGMD2I/R9 方面，BBP-418 的申报使该项目进入监管审评阶段。若获监管机构批准，BBP-418 将成为 LGMD2I/R9 首个获批疗法，填补这一目前尚无已批准治疗手段患者群体的空白。
BBP-418 已获得孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定。公司表示，关于欧洲监管讨论的最新进展、针对更年轻 LGMD2I/R9 患者的研究计划，以及 LGMD2M/2U 等其他适应症的拓展，也将影响外界对 BBP-418 长期市场机会的判断。
BridgeBio 表示，这两项最新进展同时推动了其现有产品和后期管线向前发展，而罕见心血管和神经肌肉疾病则处于其发展故事的核心。