BridgeBio、希少疾患領域でacoramidisのデータを前進させ、BBP-418のNDAを申請
BridgeBio Pharmaは、トランスサイレチン型アミロイドーシス心筋症におけるacoramidisの長期データを報告し、LGMD2I/R9向けBBP-418のNDAを米FDAに提出した。承認されれば、BBP-418は同疾患に対する初の承認治療薬となる可能性がある。
BridgeBio Pharmaは、トランスサイレチン型アミロイドーシス心筋症における**acoramidis (Attruby)の長期データを報告し、数年にわたって有効性、安全性、生活の質の転帰が持続したことを示した。また同社は、肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型における第3相データに裏付けられ、BBP-418について米FDAに新薬承認申請 (New Drug Application)**を提出した。
ATTR-CMについて、同社は患者に対する早期かつ継続的な治療の役割を強調し、既存の選択肢では満たされていない医療ニーズが依然として存在するとした。acoramidisの長期データは、4年以上にわたる効果の持続性、安全性、生活の質について、医師や支払者により明確な見通しを与えるものであり、治療が慢性化する場合には重要となりうる。
LGMD2I/R9については、BBP-418の申請により、このプログラムは規制当局による審査段階に入る。規制当局の承認を得れば、BBP-418はLGMD2I/R9に対する初の承認治療薬となり、現在承認済み治療が存在しない患者群に対応することになる。
BBP-418は、オーファン、Fast Track、Rare Pediatric Diseaseの指定を受けている。同社は、欧州での規制当局との協議に関する更新、より若年のLGMD2I/R9患者を対象とした試験計画、ならびにLGMD2M/2Uなど追加適応症が、BBP-418の長期的な市場機会に対する見方を形作ることにもなると述べた。
BridgeBioは、今回の2つの更新により、同社の既存製品と後期段階パイプラインの双方が同時に前進しており、その中心には希少な心血管疾患および神経筋疾患があると述べた。