BridgeBio fait progresser les données sur acoramidis et dépose une NDA pour BBP-418 dans les maladies rares

BridgeBio Pharma a présenté des données à long terme pour acoramidis (Attruby) dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, montrant une efficacité, une sécurité et des résultats de qualité de vie maintenus sur plusieurs années. L’entreprise a également soumis une New Drug Application à la FDA américaine pour BBP-418, appuyée par des données de phase 3 dans la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9.

Dans l’ATTR-CM, l’entreprise a mis en avant le rôle d’un traitement précoce et continu pour les patients, en citant les besoins médicaux non satisfaits persistants avec les options existantes. Les données à long terme sur acoramidis offrent aux médecins et aux payeurs une meilleure visibilité sur la durabilité de l’effet, la sécurité et la qualité de vie sur plus de quatre ans, ce qui peut être important lorsque le traitement est chronique.

Dans la LGMD2I/R9, le dépôt de BBP-418 fait entrer le programme dans une phase d’examen réglementaire. S’il est autorisé par les autorités de réglementation, BBP-418 serait le premier traitement approuvé pour la LGMD2I/R9, répondant aux besoins d’un groupe de patients ne disposant actuellement d’aucun traitement approuvé.

BBP-418 bénéficie des désignations orpheline, Fast Track et Rare Pediatric Disease. L’entreprise a indiqué que les avancées sur les discussions réglementaires en Europe, les projets d’étude chez des patients plus jeunes atteints de LGMD2I/R9 et des indications supplémentaires telles que la LGMD2M/2U contribueront également à façonner les perspectives d’opportunité commerciale à long terme pour BBP-418.

BridgeBio a déclaré que ces deux avancées font progresser à la fois son produit actuel et son pipeline de stade avancé, avec les maladies cardiovasculaires rares et les affections neuromusculaires au cœur de sa stratégie.