BridgeBio avança com dados de acoramidis e protocola NDA do BBP-418 em doenças raras
A BridgeBio Pharma divulgou dados de longo prazo de acoramidis em cardiomiopatia amiloide por transtirretina e submeteu ao US FDA um NDA para BBP-418 em LGMD2I/R9. Se aprovado, o BBP-418 poderá se tornar a primeira terapia aprovada para a doença.
BridgeBio Pharma divulgou dados de longo prazo de acoramidis (Attruby) em cardiomiopatia amiloide por transtirretina, mostrando eficácia, segurança e desfechos de qualidade de vida sustentados ao longo de vários anos. A empresa também submeteu um New Drug Application ao US FDA para BBP-418, com suporte de dados de Fase 3 em distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9.
Para ATTR-CM, a empresa destacou o papel do tratamento precoce e contínuo para os pacientes, citando necessidades médicas não atendidas ainda existentes com as opções disponíveis. Os dados de longo prazo de acoramidis dão a médicos e pagadores maior visibilidade sobre a durabilidade do efeito, a segurança e a qualidade de vida ao longo de mais de quatro anos, o que pode ser importante quando o tratamento é crônico.
Para LGMD2I/R9, o protocolo de BBP-418 leva o programa para uma fase de revisão regulatória. Se for aprovado pelos reguladores, BBP-418 será a primeira terapia aprovada para LGMD2I/R9, atendendo um grupo de pacientes que atualmente não dispõe de tratamentos aprovados.
BBP-418 tem designações de medicamento órfão, Fast Track e Rare Pediatric Disease. A empresa afirmou que atualizações sobre as discussões regulatórias na Europa, os planos para estudar pacientes mais jovens com LGMD2I/R9 e indicações adicionais como LGMD2M/2U também moldarão a visão sobre a oportunidade de mercado de longo prazo para BBP-418.
A BridgeBio afirmou que essas duas atualizações impulsionam ao mesmo tempo seu produto atual e seu pipeline em estágio avançado, com condições cardiovasculares e neuromusculares raras no centro de sua estratégia.