FDA setzt Prüfung von Capricors Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie fort
Die FDA hat das zuvor ausgestellte Complete Response Letter aufgehoben und die Prüfung des Biologics License Application von Capricor Therapeutics für deramiocel wieder aufgenommen; als PDUFA-Datum wurde der 22. August festgelegt. Capricor verfügte Ende 2025 über 318 Mio. US$ an liquiden Mitteln und arbeitet an der finalen Einreichung des umfassenden HOPE-3-Phase-3-Studienberichts als Wirksamkeits- und Sicherheitsnachweis.
Die Food and Drug Administration hat das zuvor erteilte Complete Response Letter aufgehoben, die Prüfung des Biologics License Application für deramiocel wieder aufgenommen und ein PDUFA-Datum auf den 22. August festgesetzt. Der Zelltherapie-Kandidat richtet sich gegen die Duchenne-Muskeldystrophie.
Capricor Therapeutics beendete das Jahr 2025 mit liquiden Mitteln in Höhe von 318 Mio. US$ und kann damit den Betrieb bis 2027 finanzieren. Das biopharmazeutische Unternehmen finalisiert derzeit die Einreichung seines umfassenden Studienberichts zur HOPE-3-Phase-3-Studie bei der Food and Drug Administration, was einen kritischen Zeitpunkt in der regulatorischen Prüfung markiert. Diese Unterlagen sollen die für das laufende Biologics License Application erforderlichen Wirksamkeits- und Sicherheitsnachweise liefern.
Das Label könnte die breite Duchenne-Muskeldystrophie-Population umfassen, nicht nur die DMD-Kardiomyopathie. Diese Einreichung baut auf positiven Studienergebnissen aus dem späten Jahr 2025 auf und soll die spezifischen Anforderungen der Behörde an klinische Daten erfüllen.
Der Schritt der FDA, ihren beschleunigten Zulassungspfad zu straffen, betrifft Capricor Therapeutics unmittelbar. Dadurch rückt stärker in den Fokus, wie das Programm zur Duchenne-Muskeldystrophie sowie weitere Kandidaten für seltene Erkrankungen die kommenden klinischen und regulatorischen Meilensteine durchlaufen.
Der Aktienkurs von Capricor ist nach einer jüngsten 1-Tages-Aktienrendite von 8,06% auf 27,90 US$ gestiegen, während die 1-Jahres-Gesamtrendite für Aktionäre von 117,80% darauf hindeutet, dass die Dynamik über einen längeren Zeitraum stark war. Das Unternehmen notiert bei 27,90 US$ gegenüber einem angegebenen Kursziel von 50,80 US$.
Der anhaltende Anstieg der weltweiten Prävalenz seltener und genetischer Erkrankungen treibt den ungedeckten medizinischen Bedarf in Bereichen wie der Duchenne-Muskeldystrophie direkt an und bringt Capricors Deramiocel in eine starke Position für regulatorische Unterstützung und künftige Marktnachfrage. Mit der zunehmenden Verbreitung personalisierter und präzisionsmedizinischer Ansätze ist Capricors fortgeschrittene Exosomen-Plattform nun mit StealthX in der Klinik, wodurch sich potenzielle zukünftige Anwendungen und strategische Partnerschaften erweitern.