KI verändert die Wirkstoffforschung: Markt erreicht 31,5 Mrd. US-Dollar – und Phase-III-Studien stehen bevor

Der Markt für Dienstleistungen in der Arzneimittelentwicklung soll von 28,09 Mrd. US-Dollar im Jahr 2025 auf 31,5 Mrd. US-Dollar im Jahr 2026 steigen, was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 12,2% entspricht – während künstliche Intelligenz in ein entscheidendes Jahr der klinischen Validierung eintritt. Bis 2030 wird ein Marktvolumen von 50,26 Mrd. US-Dollar bei einer CAGR von 12,4% erwartet.

Die folgenreichste Entwicklung im Jahr 2026 werden Phase-III-Ergebnisse sein, die klären, ob KI Wirkstoffe liefern kann, die in der Breite tatsächlich wirksam sind. Die fortschrittlichsten KI-designten Wirkstoffe treten in zulassungsrelevante Studien ein; im Jahresverlauf werden mehrere klinische Auswertungen erwartet. Diese Resultate liefern den ersten groß angelegten Test, ob KI die klinischen Erfolgsraten über die in der Pharmaindustrie hartnäckige 90%-Misserfolgsrate hinaus verbessern kann.

Positive Phase-III-Daten könnten die physikgestützte KI-gestützte Wirkstoffentwicklung für bestimmte Targets (Zielstrukturen) validieren und damit potenziell regulatorische Einreichungen sowie Zulassungszeitpläne ermöglichen, die sich bis ins Jahr 2027 erstrecken. Allerdings bleiben angesichts historischer Attritionsraten weitere klinische Fehlschläge statistisch wahrscheinlich. Wissenschaftliche Kommentatoren haben infrage gestellt, ob KI die klinischen Ergebnisse grundsätzlich verbessert, und darauf hingewiesen, dass KI-entdeckte Verbindungen ähnliche Progressionsraten aufweisen wie traditionell entdeckte Moleküle.

KI-gestützte Workflows verkürzen nachweislich frühe Discovery-Zeitleisten um 30–40% und reduzieren die präklinische Entwicklung von Kandidaten auf 13–18 Monate – gegenüber traditionell drei bis vier Jahren. Fortschritte im Antikörperdesign berichten Trefferquoten von 16–20% gegenüber rechnergestützten Benchmarks von 0,1%. Allerdings bleiben Dauer klinischer Studien, Zeitpläne regulatorischer Prüfungen und die Skalierung der Herstellung unverändert.

Forschende der University of Missouri haben die weltweit größte Sammlung qualitätsbewerteter Proteinmodelle veröffentlicht – eine bahnbrechende neue Ressource, die die Arzneimittelentwicklung für Erkrankungen wie Alzheimer und Krebs beschleunigen könnte. Die Datenbank mit dem Namen PSBench umfasst 1,4 Millionen annotierte Proteinstrukturmodelle, die alle von unabhängigen Expertinnen und Experten verifiziert wurden. Sie liefert Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern die verlässlichen Informationen, die sie benötigen, um präzisere Systeme künstlicher Intelligenz zur Bewertung der Qualität von Proteinstrukturmodellen zu entwickeln – ein entscheidender Schritt für künftige medizinische Therapien.

Jüngste Fortschritte in der KI, darunter Tools wie Google's AlphaFold, haben die Vorhersage von Proteinstrukturen dramatisch verbessert. Doch selbst AlphaFold hat Grenzen. Kein einzelnes KI-Tool ist bei jedem Proteintyp durchgängig präzise, sodass es für Forschende schwierig ist zu erkennen, wann einer Vorhersage zu trauen ist. PSBench stellt diesen Benchmark bereit.

Die Cheng-Gruppe war die erste, die beim CASP-Wettbewerb 2012 zeigte, dass Deep Learning helfen kann, das Problem der Proteinfaltung zu lösen. Chengs Arbeit beschleunigte die mehr als ein Jahrzehnt andauernde Deep-Learning-Revolution in diesem Gebiet, einschließlich der Entwicklung von AlphaFold, das heute als eines der genauesten Tools zur Proteinvorhersage weltweit gilt.

Die Hochrisiko-Bestimmungen des EU AI Act treten am 2. August 2026 in Kraft und könnten bestimmte KI-Anwendungen in der Arzneimittelentwicklung als „Hochrisiko“ einstufen. Dadurch entstehen neue Compliance-Anforderungen für Pharmaunternehmen, die KI in regulatorisch kritischen Anwendungen einsetzen. Konkrete Anforderungen zur Validierung von KI-Modellen in regulatorischen Kontexten sind jedoch weiterhin nicht definiert. Pharmaunternehmen warten auf Klarheit über Klassifikationskriterien, die „niedrigrisiko“ Early-Discovery-Tools von „hochriskanten“ Anwendungen unterscheiden, die regulatorische Einreichungen beeinflussen.

Der Entwurf der KI-Leitlinie konzentriert sich auf KI, die regulatorische Entscheidungen beeinflusst, und schließt die frühe Wirkstoffforschung ausdrücklich aus. Das bedeutet, dass die meisten aktuellen Anwendungen von KI in der Wirkstoffforschung außerhalb des regulatorischen Geltungsbereichs liegen.

Marktprognosen gehen davon aus, dass KI-gestützte Wirkstoffforschung von etwa 5–7 Mrd. US-Dollar im Jahr 2025 auf 8–10 Mrd. US-Dollar im Jahr 2026 wächst; einige Schätzungen legen nahe, dass generative KI der Pharmaindustrie insgesamt jährlich 60–110 Mrd. US-Dollar an Wert liefern könnte. Dennoch stellten mehrere Unternehmen trotz erheblicher Finanzierung im Jahr 2025 ihren Betrieb vollständig ein, andere kündigten Personalabbau von über 20% an und mehrere strebten ein Delisting an. Wagniskapitalinvestitionen bleiben auf gut finanzierte Akteure konzentriert, während kleinere Unternehmen kämpfen.

Seit den IPOs 2021–2022 sind die Bewertungen eingebrochen, und das Verhältnis von 50:1 zwischen angekündigten „biobucks“ und tatsächlichen Upfront-Zahlungen zeigt eine angemessene Vorsicht der Branche. Es ist mit weiterer Konsolidierung zu rechnen: Stärkere Akteure werden angeschlagene Vermögenswerte übernehmen, schwächere Unternehmen den Markt ganz verlassen.

Das historische Wachstum des Markts für Dienstleistungen in der Arzneimittelentwicklung ist vor allem auf steigende Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen von Pharmaunternehmen, eine stärkere Auslagerung von Entwicklungsaufgaben, die zunehmende Prävalenz chronischer und infektiöser Erkrankungen, strengere regulatorische Standards sowie Fortschritte in der Molekularbiologie und in vitro-Testverfahren zurückzuführen. Wichtige Faktoren, die das zukünftige Wachstum stützen, sind die Einführung von künstlicher Intelligenz und maschinellem Lernen in Wirkstoffforschungsprozessen, das Wachstum von Biologika- und personalisierten Medizin-Pipelines, eine höhere Nachfrage nach Contract Research Organizations, die Integration cloudbasierter Systeme für das klinische Datenmanagement sowie wachsende Märkte in Schwellenregionen.

Der zunehmende Fokus auf Präzisionsmedizin und personalisierte Medizin ist eine zentrale Triebkraft, die den Markt für Dienstleistungen in der Arzneimittelentwicklung vorantreibt. Im Februar 2024 berichtete die Personalized Medicine Coalition, dass die FDA im Jahr 2023 16 neue personalisierte Behandlungen für seltene Erkrankungen zugelassen hat – ein deutlicher Anstieg gegenüber sechs im Jahr 2022. Dieser Trend unterstreicht, wie personalisierte Medizin die Nachfrage nach spezialisierten Dienstleistungen in der Arzneimittelentwicklung befeuert.

Im Jahr 2025 hielt Nordamerika den größten Anteil am Markt für Dienstleistungen in der Arzneimittelentwicklung. Allerdings wird erwartet, dass die Region Asien-Pazifik im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum erzielt.