AI重塑药物发现：市场规模将达315亿美元，III期临床试验成关键检验

药物开发服务市场预计将从2025年的280.9亿美元攀升至2026年的315亿美元，复合年增长率为12.2%，因为人工智能进入临床验证的关键一年。预计到2030年该市场将达到502.6亿美元，复合年增长率为12.4%。

2026年最具决定性的进展将是III期临床试验结果：这些结果将决定AI能否在规模化层面交付真正有效的药物。最先进的AI设计药物正进入关键性试验，预计全年将有多项临床读出（readouts）公布。这些结果将首次在大规模层面检验：AI是否能将临床成功率提升到高于制药行业长期存在的90%失败率。

若III期数据积极，可能验证“物理学增强的AI设计”（physics-enabled AI design）在特定靶点上的有效性，并有望推动监管申报，审批进程或将延续至2027年。然而，鉴于历史淘汰率，出现更多临床失败在统计学上仍然可能。科学评论人士也质疑AI是否从根本上改善临床结局，并指出AI发现的化合物其推进（progression）比例与传统发现的分子相近。

AI赋能的工作流程已被证明可将早期发现时间线压缩30-40%，并将临床前候选物开发缩短至13-18个月，而传统方式通常需要三到四年。抗体设计方面的进展报告显示命中率（hit rates）为16-20%，而计算基准为0.1%。不过，临床试验持续时间、监管审评周期以及制造放大（scale-up）仍未改变。

University of Missouri研究人员发布了全球最大、带质量评估的蛋白质模型集合——这一突破性新资源或可加速阿尔茨海默病和癌症等疾病的药物开发。该数据库名为PSBench，包含140万条带注释的蛋白质结构模型，均由独立专家验证。它为科学家提供构建更准确AI系统所需的可靠信息，用于评估蛋白质结构模型质量——这对开发未来医疗治疗至关重要。

近期AI进展（包括Google的AlphaFold等工具）已显著提升蛋白质结构预测能力。但即便是AlphaFold也存在局限：没有任何单一AI工具能对所有类型蛋白质都保持一致准确，这使研究人员难以判断某一预测何时可信。PSBench提供了这样的基准。

Cheng团队在2012年CASP竞赛中率先证明深度学习可帮助解决蛋白质折叠问题。Cheng的工作催化了该领域持续十余年的深度学习革命，其中包括AlphaFold的开发；AlphaFold如今被认为是全球最准确的蛋白质预测工具之一。

EU AI Act的高风险条款将于2026年8月2日生效，可能将部分药物开发AI归类为高风险。这将为在监管关键应用中使用AI的制药公司带来新的合规要求。不过，在监管语境下验证AI模型的具体要求仍未明确。制药公司正等待对分类标准的进一步澄清，以区分“低风险”的早期发现工具与影响监管申报的“高风险”应用。

AI指南草案聚焦于影响监管决策的AI，明确将早期发现排除在外。这意味着目前大多数AI药物发现应用不在监管范围内。

市场预测显示，AI药物发现市场将从2025年的约50-70亿美元增长至2026年的80-100亿美元；也有一些估算认为，生成式AI可为制药行业整体每年带来600-1100亿美元的价值。然而，2025年仍有多家公司尽管获得大量支持却完全关闭；另一些公司宣布裁员20%以上，且有数家公司寻求退市。风险投资仍集中在资金实力雄厚的参与者，小公司则举步维艰。

自2021-2022年IPO以来，估值大幅下挫；而已宣布的“biobucks”与实际预付款之间50:1的比例也揭示了行业应有的谨慎。预计整合仍将持续，实力更强的参与者将收购困境资产，而较弱公司则可能彻底退出。

药物开发服务市场的历史增长主要归因于制药公司研发投入上升、药物开发任务外包增加、慢性病与传染病患病率升高、更严格的监管标准，以及分子生物学与体外（in vitro）测试技术的进步。支撑未来增长的关键因素包括：在药物发现流程中采用人工智能与机器学习、生物制剂与个体化医疗研发管线增长、对合同研究组织的需求提升、云端临床数据管理系统的整合，以及新兴地区市场扩张。

对精准医疗与个体化医疗的关注上升，是推动药物开发服务市场前进的重要力量。Personalized Medicine Coalition在2024年2月报告称，FDA在2023年批准了16项针对罕见病的新个体化治疗，较2022年的6项显著增加。这一趋势凸显了个体化医疗如何推动对专业化药物开发服务的需求。

2025年，北美占据药物开发服务市场最大份额。但在预测期内，亚太地区预计将实现最快增长。