AIが創薬を変革：市場は315億ドルへ、AI設計薬は第III相試験の正念場に

医薬品開発サービス市場は、人工知能（AI）が臨床的な検証の正念場を迎えるなか、2025年の280.9億ドルから2026年には315億ドルへ拡大し、年平均成長率（CAGR）は12.2%になると予測されている。さらにCAGR 12.4%で成長し、2030年には502.6億ドルに達する見通しだ。

2026年に最も重要となるのは、第III相試験の結果であり、AIが実際に大規模に有効な薬を生み出せるかどうかが問われる。最先端のAI設計薬は、複数の主要試験に進んでおり、年内を通じて複数の臨床データ（readout）が得られる見込みである。これらの結果は、製薬業界で長年続く「90%の失敗率」を超えて、AIが臨床成功率を改善できるかどうかを初めて大規模に検証する試金石となる。

第III相で肯定的なデータが得られれば、特定の標的に対する物理学（physics）を取り込んだAI設計（physics-enabled AI design）が有効であることが裏付けられ、規制当局への申請や、2027年に及ぶ承認スケジュールにつながる可能性がある。ただし、過去の脱落率（attrition rates）を踏まえると、追加の臨床的失敗が統計的に起こり得ることは依然として高い。科学界の論者の中には、AIが臨床アウトカムを根本的に改善するのか疑問を呈する者もおり、AIで発見された化合物は従来手法で見いだされた分子と同程度の進捗率（progression rates）を示すと指摘している。

AIを活用したワークフローにより、創薬初期のタイムラインは実証的に30～40%短縮され、前臨床候補（preclinical candidate）の開発も、従来の3～4年に対して13～18カ月へと短縮される。抗体設計の進展では、計算ベンチマーク（computational benchmarks）の0.1%に対し、16～20%のヒット率（hit rates）が報告されている。一方で、臨床試験期間、規制当局の審査期間、製造スケールアップは変わらない。

University of Missouriの研究者は、品質評価を伴う世界最大のタンパク質モデル集を公開した。これは、アルツハイマー病やがんなどの疾患に対する創薬を加速し得る画期的な新リソースである。PSBenchと名付けられたこのデータベースには、独立した専門家により検証された注釈付きタンパク質構造モデル140万件が収録されている。将来の医療治療の開発に不可欠な、タンパク質構造モデルの品質を評価するための、より精度の高いAIシステムを構築するうえで、研究者が必要とする信頼できる情報を提供する。

GoogleのAlphaFoldのようなツールを含む近年のAIの進歩により、タンパク質構造予測は劇的に改善した。しかしAlphaFoldにも限界がある。単一のAIツールが、あらゆる種類のタンパク質について一貫して高精度というわけではなく、研究者が予測をいつ信頼してよいか判断するのは難しい。PSBenchは、そのためのベンチマークを提供する。

Chengグループは、2012年のCASPコンペティションにおいて、深層学習（deep learning）がタンパク質フォールディング問題の解決に役立つことを初めて実証した。Chengの研究は、AlphaFoldの開発を含む、この分野における10年以上にわたる深層学習革命の引き金となり、AlphaFoldは現在、世界で最も高精度なタンパク質予測ツールの1つとみなされている。

EU AI Actのハイリスク規定は2026年8月2日に施行され、一部の創薬AIがハイリスクに分類される可能性がある。これにより、規制上重要（regulatory-critical）な用途でAIを用いる製薬企業には、新たなコンプライアンス要件が生じる。ただし、規制文脈におけるAIモデル検証の具体的要件は依然として定義されていない。製薬企業は、「低リスク」の創薬初期ツールと、規制当局への申請に影響する「ハイリスク」用途を区別する分類基準が明確になるのを待っている。

AIに関するガイダンス案は、規制判断に影響するAIに焦点を当て、創薬初期は明確に除外している。つまり、現在のAI創薬アプリケーションの大半は規制の対象外にある。

市場予測では、AI創薬は2025年の約50～70億ドルから2026年には80～100億ドルへ拡大すると見込まれており、生成AI（generative AI）が製薬全体にもたらす価値は年間600～1,100億ドルに達し得るという推計もある。しかし2025年には、潤沢な支援を受けながらも事業を完全に停止した企業が複数あり、他方で20%以上の人員削減を発表した企業もあった。上場廃止（delisting）を進めた企業も複数ある。ベンチャー投資は資金力のあるプレイヤーに集中し、小規模企業は苦戦している。

企業評価額（valuation）は、2021～2022年のIPO以降に崩落しており、発表された「biobucks」と実際の一時金（upfront payments）の50:1という比率は、業界が適切な慎重姿勢を保っていることを示している。今後も統合が進み、強いプレイヤーが困難な資産（distressed assets）を買収し、弱い企業は完全に撤退する展開が見込まれる。

医薬品開発サービス市場のこれまでの成長は、製薬企業の研究開発投資の増加、開発業務の外部委託の拡大、慢性疾患および感染症の有病率上昇、規制基準の厳格化、分子生物学およびin vitro試験技術の進歩に主に起因するとされる。将来の成長を支える主要因としては、創薬プロセスにおけるAIと機械学習の採用、バイオ医薬品（biologics）および個別化医療のパイプライン拡大、CRO（contract research organizations）への需要増、クラウドベースの臨床データ管理システムの統合、新興地域での市場拡大が挙げられる。

精密医療（precision medicine）と個別化医療への注目の高まりは、医薬品開発サービス市場を前進させる大きな原動力である。2024年2月、Personalized Medicine Coalitionは、FDAが2023年に希少疾患向けの新たな個別化治療を16件承認したと報告した。これは2022年の6件から大幅な増加である。この傾向は、個別化医療が専門的な医薬品開発サービスへの需要を押し上げていることを示している。

2025年には北米が医薬品開発サービス市場で最大のシェアを占めた。しかし予測期間中、アジア太平洋地域が最も速い成長を遂げると見込まれている。