阿联酋启动针对儿童自闭症和罕见脑部疾病的基因治疗项目

阿拉伯联合酋长国公布了两个具有突破性的基因治疗项目，重点治疗儿童严重的神经系统和遗传性疾病。这些举措标志着医疗模式从传统的基于症状的护理，重大转向针对疾病潜在遗传病因的干预，并有望改变该地区神经发育领域的医疗格局。

其中一个重点项目聚焦于与自闭症和癫痫相关的遗传病因。该项目与儿科研究中心 Children’s Hospital of Philadelphia 合作开发。科学家将致力于改进可靶向特定脑细胞的基因递送系统，这有望提高治疗效果、减少所需剂量、提升整体安全性，并降低长期治疗成本。

该项目特别涵盖诸如 Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) 等罕见疾病。这种疾病通常在儿童期以类似自闭症的症状和癫痫发作为开端，随后进展为严重的运动和认知功能下降。这一策略代表了科学上的重大转变，因为其目标是治疗根本性的遗传病因，而不仅仅是控制症状。

第二个基因治疗计划以神经退行性疾病为中心。研究人员将探索修复异常基因的方法，并利用 基于细胞的治疗模型 等先进技术研究疾病进展，通过 生物标志物识别 追踪疾病及治疗反应，并使用相关工具更好地理解脑部疾病如何随时间演变。

人工智能和数据分析将帮助研究人员解读通过 Emirati Genome Programme 等国家项目收集的遗传信息，从而为高风险儿童实现更早诊断和干预。这一方法依托前沿技术和全球专业知识，以提升治疗精准性，并为未来遗传性疾病疗法打开大门。

Emirates Health Services 的资深专家表示，这些项目是医疗体系战略性转型的一部分，即从传统护理模式转向以证据为基础、以创新驱动，并直接针对遗传疾病病因的治疗。这一方向旨在提升生活质量以及当地在先进医学和生物技术方面的能力，同时将科学研究与负责任的临床应用相结合，以减轻家庭面临的心理、社会和经济负担。