EAU lanza proyectos de terapia génica para el autismo y trastornos cerebrales raros en niños

Los Emiratos Árabes Unidos han presentado dos proyectos pioneros de terapia génica centrados en el tratamiento de trastornos neurológicos y genéticos graves en niños. Estos esfuerzos marcan un cambio importante desde la atención convencional basada en los síntomas hacia el abordaje de las causas genéticas subyacentes de la enfermedad, con el potencial de transformar la atención del neurodesarrollo en la región.

Uno de los proyectos clave se centra en causas genéticas vinculadas al autismo y la epilepsia. Se está desarrollando en colaboración con el Children’s Hospital of Philadelphia, un centro de investigación pediátrica. Los científicos trabajarán en sistemas mejorados de administración génica dirigidos a células cerebrales específicas, lo que podría mejorar la eficacia del tratamiento, reducir las dosis necesarias, aumentar la seguridad general y disminuir los costos del tratamiento a largo plazo.

El proyecto incluye específicamente afecciones raras como la degeneración neuronal asociada a proteína beta-propeller (Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration, BPAN), un trastorno que a menudo comienza en la infancia con síntomas similares al autismo y convulsiones antes de progresar hacia un deterioro motor y cognitivo grave. Esta estrategia representa un cambio científico importante porque busca tratar las causas genéticas de raíz en lugar de limitarse a controlar los síntomas.

La segunda iniciativa de terapia génica se centra en las enfermedades neurodegenerativas. Los investigadores explorarán métodos para reparar genes defectuosos y utilizarán técnicas avanzadas como modelos terapéuticos basados en células para estudiar la progresión de la enfermedad, la identificación de biomarcadores para seguir la enfermedad y la respuesta al tratamiento, y herramientas para comprender mejor cómo evolucionan las enfermedades cerebrales con el tiempo.

La inteligencia artificial y el análisis de datos ayudarán a los investigadores a interpretar la información genética recopilada mediante programas nacionales como el Emirati Genome Programme, lo que permitirá un diagnóstico e intervención más tempranos en niños con mayor riesgo. Este enfoque se apoya en tecnología de vanguardia y experiencia global para perfeccionar la precisión terapéutica y abrir la puerta a futuros tratamientos para enfermedades hereditarias.

Expertos de Emirates Health Services describieron los proyectos como parte de un cambio estratégico en la atención sanitaria, al pasar de modelos tradicionales de atención a tratamientos basados en la evidencia e impulsados por la innovación que abordan directamente las causas de la enfermedad genética. Esta orientación busca mejorar la calidad de vida y las capacidades locales en medicina avanzada y biotecnología, al tiempo que integra la investigación científica con una aplicación clínica responsable para reducir las cargas psicológicas, sociales y económicas que enfrentan las familias.