Les Émirats arabes unis lancent des projets de thérapie génique contre l’autisme et de rares troubles cérébraux chez l’enfant

Les Émirats arabes unis ont dévoilé deux projets novateurs de thérapie génique visant à traiter des affections neurologiques et génétiques graves chez l’enfant. Ces efforts marquent un changement majeur, passant d’une prise en charge conventionnelle axée sur les symptômes à une approche s’attaquant aux causes génétiques sous-jacentes des maladies, ce qui pourrait transformer la prise en charge des troubles du neurodéveloppement dans la région.

L’un des projets clés se concentre sur les causes génétiques liées à l’autisme et à l’épilepsie. Il est développé en collaboration avec le Children’s Hospital of Philadelphia, un centre de recherche pédiatrique. Les scientifiques travailleront sur des systèmes améliorés d’administration génique ciblant des cellules cérébrales spécifiques, ce qui pourrait améliorer l’efficacité du traitement, réduire les doses nécessaires, accroître la sécurité globale et diminuer les coûts de traitement à long terme.

Le projet inclut spécifiquement des maladies rares telles que la Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN), un trouble qui débute souvent durant l’enfance par des symptômes de type autistique et des crises d’épilepsie, avant d’évoluer vers un déclin moteur et cognitif sévère. Cette stratégie représente un changement scientifique majeur, car elle vise à traiter les causes génétiques profondes plutôt qu’à seulement prendre en charge les symptômes.

La deuxième initiative de thérapie génique est centrée sur les maladies neurodégénératives. Les chercheurs exploreront des méthodes pour réparer des gènes défectueux et utiliseront des techniques avancées telles que des modèles thérapeutiques fondés sur les cellules pour étudier la progression de la maladie, l’identification de biomarqueurs pour suivre la maladie et la réponse au traitement, ainsi que des outils permettant de mieux comprendre l’évolution des maladies cérébrales au fil du temps.

L’intelligence artificielle et l’analyse des données aideront les chercheurs à interpréter les informations génétiques recueillies dans le cadre de programmes nationaux comme le Emirati Genome Programme, permettant un diagnostic et une intervention plus précoces chez les enfants présentant un risque plus élevé. Cette approche s’appuie sur des technologies de pointe et une expertise mondiale afin d’affiner la précision des traitements et d’ouvrir la voie à de futures thérapies des maladies héréditaires.

De grands experts d’Emirates Health Services ont décrit ces projets comme faisant partie d’un changement stratégique dans les soins de santé, avec un passage des modèles de soins traditionnels vers des traitements fondés sur les preuves et portés par l’innovation, qui s’attaquent directement aux causes des maladies génétiques. Cette orientation vise à améliorer la qualité de vie ainsi que les capacités locales en médecine avancée et en biotechnologie, tout en intégrant la recherche scientifique à une application clinique responsable afin de réduire les charges psychologiques, sociales et économiques auxquelles les familles sont confrontées.