EAU lança projetos de terapia gênica para autismo e distúrbios cerebrais raros em crianças

Os Emirados Árabes Unidos lançaram dois projetos inovadores de terapia gênica voltados ao tratamento de condições neurológicas e genéticas graves em crianças. Esses esforços marcam uma grande mudança do cuidado convencional baseado em sintomas para o enfrentamento das causas genéticas subjacentes das doenças, com potencial para transformar a assistência em neurodesenvolvimento na região.

Um projeto-chave concentra-se em causas genéticas ligadas ao autismo e à epilepsia. Ele está sendo desenvolvido em colaboração com o Children’s Hospital of Philadelphia, um centro de pesquisa pediátrica. Os cientistas trabalharão em sistemas aprimorados de entrega gênica direcionados a células cerebrais específicas, o que pode melhorar a eficácia do tratamento, reduzir as doses necessárias, aumentar a segurança geral e diminuir os custos de tratamento no longo prazo.

O projeto inclui especificamente condições raras como Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN), um distúrbio que muitas vezes começa na infância com sintomas semelhantes aos do autismo e convulsões antes de progredir para um grave declínio motor e cognitivo. Essa estratégia representa uma importante mudança científica porque busca tratar as causas genéticas de base, em vez de apenas controlar os sintomas.

A segunda iniciativa de terapia gênica concentra-se em doenças neurodegenerativas. Os pesquisadores explorarão métodos para reparar genes defeituosos e usar técnicas avançadas, como modelos terapêuticos baseados em células, identificação de biomarcadores para acompanhar a doença e a resposta ao tratamento, além de ferramentas para compreender melhor como as doenças cerebrais evoluem ao longo do tempo.

A inteligência artificial e a análise de dados ajudarão os pesquisadores a interpretar as informações genéticas coletadas por meio de programas nacionais como o Emirati Genome Programme, possibilitando diagnóstico e intervenção mais precoces para crianças com maior risco. A abordagem se baseia em tecnologia de ponta e expertise global para aprimorar a precisão do tratamento e abrir caminho para futuras terapias de doenças hereditárias.

Especialistas de destaque da Emirates Health Services descreveram os projetos como parte de uma mudança estratégica na saúde, saindo de modelos tradicionais de cuidado para tratamentos orientados por evidências e pela inovação, que enfrentam diretamente as causas das doenças genéticas. Essa direção busca melhorar a qualidade de vida e a capacidade local em medicina avançada e biotecnologia, ao mesmo tempo em que integra a pesquisa científica à aplicação clínica responsável para reduzir os impactos psicológicos, sociais e econômicos enfrentados pelas famílias.