UAE, 소아 자폐증·희귀 뇌질환 대상 유전자 치료 프로젝트 착수

아랍에미리트는 소아의 중증 신경학적·유전성 질환 치료에 초점을 맞춘 2개의 획기적인 유전자 치료 프로젝트를 공개했다. 이러한 노력은 기존의 증상 기반 치료에서 벗어나 질환의 근본적인 유전적 원인을 겨냥하는 중대한 전환을 의미하며, 역내 신경발달 의료를 변화시킬 가능성이 있다.

핵심 프로젝트 중 하나는 자폐증과 뇌전증에 연관된 유전적 원인에 초점을 맞춘다. 이 프로젝트는 소아 연구센터인 Children’s Hospital of Philadelphia와 협력해 개발되고 있다. 과학자들은 특정 뇌세포를 표적으로 하는 향상된 유전자 전달 시스템을 연구할 예정이며, 이는 치료 효과를 높이고, 필요한 용량을 줄이며, 전반적인 안전성을 높이고, 장기 치료 비용을 낮출 수 있다.

이 프로젝트에는 **Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN)**과 같은 희귀 질환이 구체적으로 포함된다. 이 질환은 흔히 소아기에 자폐증 유사 증상과 발작으로 시작한 뒤, 심각한 운동 및 인지 기능 저하로 진행한다. 이 전략은 증상 관리에 그치지 않고 근본적인 유전적 원인을 치료하는 것을 목표로 한다는 점에서 중대한 과학적 전환을 보여준다.

두 번째 유전자 치료 이니셔티브는 신경퇴행성 질환에 초점을 맞춘다. 연구진은 결함이 있는 유전자를 복구하는 방법을 탐색하고, 질병 진행을 연구하기 위해 세포 기반 치료 모델, 질병과 치료 반응을 추적하기 위한 바이오마커 식별, 그리고 뇌질환이 시간에 따라 어떻게 진행하는지 더 잘 이해하기 위한 도구 등 첨단 기법을 활용할 예정이다.

인공지능과 데이터 분석은 Emirati Genome Programme와 같은 국가 프로그램을 통해 수집된 유전 정보를 연구진이 해석하는 데 도움을 주며, 위험이 더 높은 소아에 대해 더 이른 진단과 개입을 가능하게 할 것이다. 이 접근법은 최첨단 기술과 글로벌 전문성을 바탕으로 치료의 정밀도를 높이고, 향후 유전 질환 치료의 길을 여는 데 목적이 있다.

Emirates Health Services의 주요 전문가들은 이 프로젝트를 의료 분야의 전략적 전환의 일환으로 설명했다. 즉, 전통적 진료 모델에서 벗어나 유전 질환의 원인을 직접 겨냥하는 근거 기반·혁신 주도 치료로 이동하는 것이다. 이러한 방향은 삶의 질 향상과 첨단 의학 및 생명공학 분야의 지역 역량 강화를 목표로 하며, 과학 연구와 책임 있는 임상 적용을 통합해 가족들이 겪는 심리적·사회적·경제적 부담을 줄이려는 데 목적이 있다.