Sarepta Therapeutics获FDA反馈支持及新西兰临床试验批准

Sarepta Therapeutics在获得FDA反馈支持AMONDYS 45和VYONDYS 53的补充申请，以及其ELEVIDYS ENDEAVOR Cohort 8安全性研究的新招募活动后，重新引起了投资者的关注。此外，新西兰监管机构Medsafe批准了SRP-1005的临床试验申请，使其能够在亨廷顿病中进行首次人体1期研究。

Medsafe的决定是在Sarepta投资者经历艰难时期后做出的，其30天股价回报率为15.81%，年初至今股价回报率下降16.52%，而1年股东总回报下降83.52%表明尽管最近一天上涨2.24%，但长期压力依然存在。尽管有新的FDA和临床更新，Sarepta最近的股价表现疲软，1个月股价回报率显示下降11.6%，年初至今股价回报率反映下降21.68%，导致1年股东总回报损失77.48%，这表明长期势头正在减弱。

Sarepta的公允价值叙述为20.35美元，而最后收盘价为16.69美元，这一差距反映了依赖于特定产品和盈利假设的模型。最后收盘价17.79美元相对于叙述公允价值20.61美元，当前价格低于最受关注的模型所暗示的水平。分析师基于对Sarepta Therapeutics未来盈利增长、利润率和其他风险因素的预期，给出了23.96美元的共识目标价。然而，分析师之间存在一定分歧，最乐观的分析师报告目标价为80.0美元，而最悲观的分析师报告目标价仅为5.0美元。

该叙述依赖于盈利路径、收入基础缩小以及更高的未来盈利倍数，所有这些都通过特定的折现率进行过滤。该叙述依赖于收入结构变化、利润率重建以及假设真正持久力的未来盈利倍数。然而，这取决于执行情况，ELEVIDYS安全性问题以及外显子跳跃特许经营权面临的监管和竞争风险都可能削弱这一公允价值故事。如果围绕Elevidys的安全性问题或更严格的报销决定减缓新患者开始治疗并挑战这些长期利润率假设，这个故事可能会迅速改变。

Sarepta Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现和开发RNA靶向疗法、siRNA平台、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的遗传治疗模式。