三项胶质母细胞瘤研究新进展聚焦诊断与免疫治疗
近期发表的研究与合作推动胶质母细胞瘤研究进展，涵盖基于血浆 microRNA 的无创诊断、联合免疫治疗的临床试验，以及将 MOV10 确认为预后生物标志物和潜在治疗靶点。这些进展有望提升早期检测、疾病监测与治疗策略的开发效率。
Aptorum Group Limited 和 DiamiR Biosciences Corp. 于 2026 年 3 月 10 日宣布，在以临床诊断与生物标志物研究为重点的同行评议期刊 Diagnostics 上发表了 Giliberto 等人的论文《利用血浆样本开发基于 microRNA 的胶质母细胞瘤生物标志物》。该研究与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院（Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania）的临床研究人员合作开展，显示通过一种微创的血浆检测识别胶质母细胞瘤具有可行性。研究鉴定出血浆中特定的 microRNA 特征谱，显示出作为胶质母细胞瘤诊断与监测的无创生物标志物的显著潜力。
GBM 是人类所有癌症中致死率最高者之一，确诊后的中位生存期不足 15 个月。当前诊断主要依赖有创的手术活检或昂贵的影像学检查。DiamiR 的 microRNA 平台可能带来范式转变；该公司认为，这一平台将有望通过一次简单抽血实现更早期的检测，并改善患者监测。
论文的资深作者表示，这些结果令人振奋，并为更大规模的临床研究奠定基础；研究人员希望这些研究能够证明血浆 microRNA 特征谱在脑肿瘤诊断与监测中的临床实用性。患者迫切需要无创检测来为其诊疗提供信息，而本研究是在这一方向上的积极一步。
INOVIO 与 Akeso 宣布开展临床合作，评估一种用于胶质母细胞瘤的新型联合免疫治疗方案：将靶向的 DNA 编码肿瘤抗原预激与双重免疫检查点抑制相结合。双方将研究 INO-5412（由 INOVIO 的 DNA 免疫治疗候选药物 INO-5401 与 INO-9012 组成）联合 Akeso 的双特异性抗体 cadonilimab；后者同时靶向 PD-1 与 CTLA-4 通路。该联合方案将在 Dana-Farber Cancer Institute 赞助的 II 期自适应 INSIGhT 试验中进行研究，预计 2026 年下半年完成首次给药。
这一合作策略旨在预激肿瘤特异性免疫反应，同时对抗肿瘤微环境中的多重免疫抑制机制。该方法有望克服单用检查点抑制所见的局限性。此前将 INO-5401 与免疫检查点抑制剂联合的探索性研究提示可产生具有意义的免疫激活，这也促成了在下一阶段研究中加入双重检查点阻断。
INSIGhT 等自适应平台试验设计的应用，凸显出一种更广泛趋势：通过让多个研究性治疗臂与共享对照组进行评估，更高效地筛选难治性癌症的实验性疗法。
另外，发表于 Nature 的研究显示，RNA 解旋酶 MOV10 在胶质母细胞瘤中过表达，并与总生存期呈强负相关。对来自 TCGA、GEO 和 CGGA 的数据集分析显示，MOV10 在 GBM 中表达升高。Cox 回归分析证实 MOV10 是 GBM 的独立预后风险因素。
功能富集分析提示，MOV10 参与免疫调控及肿瘤进展相关通路。MOV10 表达与免疫浸润、免疫检查点表达以及对免疫治疗的反应密切相关。免疫荧光与 Transwell 实验进一步证实，在 GBM 细胞中敲低 MOV10 可降低 M2 巨噬细胞迁移与侵袭。临床分析也进一步验证了 MOV10 在 GBM 组织中的过表达。
在体外实验中，沉默 MOV10 可抑制 GBM 细胞增殖，抑制类似 EMT 的过程，并通过调控自噬促进细胞凋亡。这些发现提示 MOV10 在 GBM 进展中发挥关键作用，并可能成为具有前景的治疗分子靶点。
Aptorum Group Limited 是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于发现、开发并商业化用于治疗未满足医疗需求疾病的治疗资产，重点领域包括肿瘤学与传染病。DiamiR Biosciences 是一家私营分子诊断公司，专注于开发与商业化用于早期发现和监测脑健康状况及其他疾病的微创检测。DiamiR 的专有平台技术在全球范围内已获得 50 余项授权专利保护，基于对血浆中器官富集（包括脑富集）及炎症相关 microRNA 特征谱的定量分析。此前于 2025 年 7 月 16 日宣布，Aptorum Group 与 DiamiR 已就一项全股票合并交易签署最终协议；该交易仍需两家公司股东批准以及其他惯常的交割条件满足后方可完成。