Le traitement par lymphocytes T CAR montre un fort potentiel contre le myélome multiple malgré des obstacles d’accès

La thérapie par lymphocytes T CAR s’est imposée comme une approche prometteuse pour les patients atteints d’un myélome multiple en rechute ou réfractaire, les essais cliniques (clinical trials) montrant des taux de réponse proches de 98% et une survie sans progression de plusieurs années chez certains patients. Cette classe de traitements a été approuvée pour la première fois dans le myélome multiple en 2021, lorsque des thérapies par lymphocytes T CAR ciblant l’antigène de maturation des cellules B ont reçu une autorisation.

En 2024, la Food and Drug Administration a supprimé certains obstacles à ces soins afin d’améliorer l’accès des patients. Le traitement, appelé thérapie par lymphocytes T CAR, utilise des cellules génétiquement modifiées pour lutter contre le cancer. Le processus consiste à recueillir des globules blancs, à les modifier génétiquement puis à les réinjecter afin qu’ils attaquent le cancer. Un traitement prend environ deux à trois mois à réaliser.

Malgré ces résultats encourageants, la thérapie par lymphocytes T CAR reste disponible uniquement dans des centres spécialisés capables de gérer l’administration complexe du traitement et ses effets indésirables potentiels. Les chercheurs ont analysé des données de dossiers de santé électroniques provenant de l’University of California Health Data Warehouse, un vaste dépôt de données cliniques couvrant plus de 9 millions de patients dans plusieurs centres médicaux universitaires. L’étude rétrospective incluait plus de 12 000 adultes ayant reçu un diagnostic de myélome multiple, pris en charge dans des établissements de l’University of California entre 2012 et 2025, et ayant reçu au moins 1 traitement anticancéreux.

Dans cette population, seuls 320 patients — soit environ 2,6% — ont reçu une thérapie par lymphocytes T CAR. Les patients traités dans certains centres universitaires avaient une probabilité significativement plus élevée de recevoir ce traitement, ce qui suggère que des différences d’infrastructures institutionnelles ou de schémas d’orientation peuvent jouer un rôle important dans la détermination de l’accès. En particulier, 2 sites fonctionnant principalement comme centres d’orientation spécialisés présentaient des taux d’utilisation de la thérapie par lymphocytes T CAR plus élevés qu’un site offrant un éventail plus large de soins de premier recours et de services spécialisés.

Après ajustement sur la sévérité de la maladie, le statut d’assurance et des indicateurs socioéconomiques, les patients noirs ou afro-américains avaient une probabilité substantiellement plus faible de recevoir une thérapie par lymphocytes T CAR par rapport aux patients blancs (OR, 0,33; IC à 95%, 0,17-0,62). Les chercheurs ont noté que ces disparités sont peu susceptibles de refléter des différences biologiques d’éligibilité au traitement et pourraient plutôt indiquer des facteurs systémiques influençant l’accès.

« Nos résultats suggèrent que les différences de recours au CAR-T peuvent refléter un accès inéquitable aux thérapies innovantes plutôt que des différences d’adéquation clinique », ont écrit les chercheurs, notant que, si la race constituait un facteur important dans l’analyse, leurs résultats sont probablement représentatifs d’un vaste ensemble de facteurs liés à l’organisation des soins, notamment la confiance envers le système de santé.

La charge de maladie a également joué un rôle dans les décisions thérapeutiques. Les patients présentant un plus grand nombre de caractéristiques indiquant un myélome multiple plus avancé, telles qu’une hypercalcémie, une insuffisance rénale, une anémie ou une atteinte osseuse, étaient plus susceptibles de recevoir une thérapie par lymphocytes T CAR (OR, 1,43; IC à 95%, 1,27-1,62). Ces résultats suggèrent que les cliniciens peuvent prioriser la thérapie par lymphocytes T CAR pour les patients atteints d’une maladie plus agressive ou symptomatique.

Les résultats ont montré que certains patients semblant éligibles à la thérapie par lymphocytes T CAR n’avaient aucune discussion consignée dans leur dossier médical à propos de cette option. Ce schéma a été observé plus fréquemment chez les patients noirs, asiatiques ou originaires des îles du Pacifique. Bien que l’étude n’ait pas pu déterminer si des discussions avaient eu lieu mais n’avaient pas été documentées, les résultats suggèrent de possibles lacunes de communication, des parcours d’orientation insuffisants ou des pratiques de documentation perfectibles.

De nouvelles données à plus long terme issues d’une étude montrent que CARVYKTI, un type de ce traitement, ne se contente pas de ralentir la progression de la maladie ; il aide aussi les patients à vivre plus longtemps. « Historiquement, le pronostic de ces patients est assez mauvais, avec une survie moyenne inférieure à un an », selon des observations cliniques. Le traitement utilise les propres cellules immunitaires du patient pour agir contre les cellules cancéreuses.

CARVYKTI est une option pour les patients atteints de myélome multiple lorsque les traitements anticancéreux traditionnels ne sont plus efficaces. Il est approuvé depuis trois ans et est salué comme une avancée médicale majeure. Près de 200 000 personnes aux États-Unis vivent avec un myélome multiple, un cancer qui survient lorsqu’un type de globule blanc prolifère de manière incontrôlée, entraînant une baisse des cellules sanguines, des problèmes osseux et de calcium, des infections fréquentes et des atteintes rénales.

Les auteurs avertissent que l’étude présente plusieurs limites. Les changements d’indications de la thérapie par lymphocytes T CAR et des pratiques de traitement entre 2021 et 2025 peuvent influencer les schémas d’utilisation, et l’analyse s’est appuyée sur des données socioéconomiques au niveau du quartier plutôt que sur des mesures individuelles des obstacles financiers ou sociaux. En outre, l’examen des notes cliniques était limité à 1 institution et à un échantillon de patients relativement restreint.