La terapia con células CAR T muestra potencial en el mieloma múltiple pese a las barreras de acceso

La terapia con células CAR T se ha consolidado como un enfoque prometedor para pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario, y los ensayos clínicos muestran tasas de respuesta cercanas al 98% y una supervivencia libre de progresión de varios años en algunos pacientes. Esta clase de tratamiento se aprobó por primera vez para el mieloma múltiple en 2021, cuando se autorizaron terapias con células CAR T dirigidas al antígeno de maduración de células B.

En 2024, la Food and Drug Administration eliminó algunas barreras a esta atención para aumentar el acceso de los pacientes. El tratamiento, denominado terapia con células CAR T, utiliza células modificadas genéticamente para combatir el cáncer. El proceso implica recolectar, modificar genéticamente y reinfundir glóbulos blancos para atacar el cáncer. Un tratamiento tarda aproximadamente de dos a tres meses en completarse.

A pesar de estos resultados alentadores, la terapia con células CAR T sigue estando disponible solo en centros especializados capaces de manejar la compleja administración del tratamiento y sus posibles efectos adversos. Los investigadores analizaron datos de historias clínicas electrónicas del University of California Health Data Warehouse, un gran repositorio de datos clínicos que abarca a más de 9 millones de pacientes en múltiples centros médicos académicos. El estudio retrospectivo incluyó a más de 12.000 adultos diagnosticados con mieloma múltiple que recibieron atención en instalaciones de la University of California entre 2012 y 2025 y que se habían sometido al menos a 1 terapia contra el cáncer.

Dentro de esta población, solo 320 pacientes —aproximadamente el 2,6%— recibieron terapia con células CAR T. Los pacientes tratados en determinados centros académicos tenían una probabilidad significativamente mayor de recibir el tratamiento, lo que sugiere que las diferencias en la infraestructura institucional o en los patrones de derivación pueden desempeñar un papel importante en la determinación del acceso. En particular, 2 sedes que funcionaban principalmente como centros de derivación especializada presentaron tasas de utilización de terapia con células CAR T más altas en comparación con una ubicación que ofrecía una combinación más amplia de servicios de atención primaria y especializada.

Tras ajustar por gravedad de la enfermedad, estado del seguro e indicadores socioeconómicos, los pacientes negros o afroamericanos presentaron probabilidades sustancialmente menores de recibir terapia con células CAR T en comparación con los pacientes blancos (OR, 0,33; IC del 95%, 0,17-0,62). Los investigadores señalaron que es improbable que estas disparidades reflejen diferencias biológicas en la elegibilidad para el tratamiento y, en cambio, podrían apuntar a factores sistémicos que afectan el acceso.

“Nuestros hallazgos sugieren que las diferencias en la recepción de CAR-T pueden reflejar un acceso inequitativo a terapias innovadoras más que diferencias en la pertinencia clínica”, escribieron los investigadores, y añadieron que, si bien la raza fue un factor importante en el análisis, es probable que sus resultados sean representativos de un amplio sistema de factores de prestación de la atención, incluida la confianza en el sistema de salud.

La carga de enfermedad también desempeñó un papel en las decisiones terapéuticas. Los pacientes con un mayor número de características que indican un mieloma múltiple más avanzado, como hipercalcemia, insuficiencia renal, anemia o enfermedad ósea, tenían más probabilidades de recibir terapia con células CAR T (OR, 1,43; IC del 95%, 1,27-1,62). Estos hallazgos sugieren que los clínicos podrían priorizar la terapia con células CAR T para pacientes con enfermedad más agresiva o sintomática.

Los resultados revelaron que algunos pacientes que parecían elegibles para la terapia con células CAR T no tenían registrada ninguna discusión sobre esta opción en sus historias clínicas. Este patrón se observó con mayor frecuencia entre pacientes negros, asiáticos o de las islas del Pacífico. Aunque el estudio no pudo determinar si las conversaciones ocurrieron pero no se documentaron, los hallazgos sugieren posibles brechas en la comunicación, en las vías de derivación o en las prácticas de documentación.

Nuevos datos a más largo plazo de un estudio muestran que CARVYKTI, un tipo de esta terapia, no solo ralentiza la progresión de la enfermedad; también ayuda a que los pacientes vivan más. “Históricamente, el resultado de estos pacientes es bastante malo, con una supervivencia promedio de menos de un año”, según observaciones clínicas. La terapia utiliza las propias células inmunitarias del paciente para actuar contra las células cancerosas.

CARVYKTI es una opción para pacientes con mieloma múltiple cuando los tratamientos oncológicos tradicionales ya no son eficaces. Ha estado aprobada durante tres años y se presenta como un gran avance médico. Casi 200.000 personas en Estados Unidos viven con mieloma múltiple, un cáncer que se produce cuando un tipo de glóbulo blanco crece sin control, lo que provoca recuentos sanguíneos bajos, problemas óseos y de calcio, infecciones frecuentes y daño renal.

Los autores advierten que el estudio tiene varias limitaciones. Los cambios en las indicaciones de la terapia con células CAR T y en las prácticas de tratamiento entre 2021 y 2025 pueden influir en los patrones de utilización, y el análisis se basó en datos socioeconómicos a nivel de vecindario en lugar de medidas individuales de barreras financieras o sociales. Además, la revisión de notas clínicas se limitó a 1 institución y a una muestra de pacientes relativamente pequeña.