孤儿药市场预计2032年达4000亿美元，政策调整下仍显韧性

孤儿药市场继续展现出显著的韧性，尽管面临持续的政策变化和定价压力，销售额预计到2032年将超过4000亿美元。根据一份新的行业报告，在未来七年内，罕见病药物将占所有处方药销售额的21%以上，高于2022年的15%，成为近1.9万亿美元总处方药市场的一部分。

《2026年孤儿药报告》强调，前八名孤儿药在2032年销售额均将超过60亿美元，而当前的孤儿药管线候选药物预计总销售额将超过1000亿美元。到2032年，最畅销的孤儿药预计将是强生公司用于多发性骨髓瘤的Darzalex，部分原因是其皮下制剂使该产品线的有效生命周期翻倍。这使得强生公司成为孤儿药销售的领先企业，预计收入接近310亿美元。

近期政策变化正在对市场产生积极影响。直到2025年，只有单适应症孤儿药才免于《通胀削减法案》的价格谈判，但通过当前政府的《一揽子美好法案法案》的调整，扩大了孤儿药豁免范围，将多适应症药物纳入其中。此外，《罕见儿科疾病优先审评券计划》在2026年初重新获得授权，承诺为针对罕见儿童疾病的产品提供更快的FDA审评时间。

尽管有这些支持措施，孤儿药在整体处方药销售中的份额预计在未来七年内将下降，这可能是由于对肥胖症治疗等常见疾病的畅销药物关注度增加。这一趋势与制药公司需要应对3000亿美元专利到期缺口有关。

在州级层面，处方药可负担性委员会正在明确其对孤儿药的处理方式。俄勒冈州委员会最近讨论了孤儿药豁免并非针对整个药物，而是取决于具体使用适应症。该委员会确定Cosentyx、Trulicity和Vraylar等药物可能给医疗系统带来可负担性挑战，或给患者带来高额自付费用，同时还选择了Lantus Solostar胰岛素来满足法定要求。

该行业继续在不断变化的监管环境中前行，同时在罕见病药物开发方面保持发展势头，孤儿药正在巩固其在整个制药市场中的主要参与者地位。