政策変化にもかかわらず、希少疾病用医薬品市場は2032年までに4000億ドルに達する見込み

希少疾病用医薬品市場は、継続的な政策変化と価格圧力にもかかわらず、2032年までに4000億ドルを超える売上に達すると予測されており、著しい回復力を示し続けている。新しい業界レポートによると、希少疾病用医薬品は今後7年間で処方薬全体の売上の21％以上を占め、2022年の15％から増加する見込みだ。これは約1.9兆ドルの処方薬市場全体の一部となる。

2026年希少疾病用医薬品レポートは、上位8つの希少疾病用医薬品がそれぞれ2032年に60億ドル以上を売り上げ、現在の希少疾病用医薬品パイプライン候補薬は合計で1000億ドル以上の売上に達すると予測していることを強調している。2032年までに売上トップとなる希少疾病用医薬品は、Johnson & Johnsonの多発性骨髄腫治療薬Darzalexと予測されており、これは皮下投与製剤がフランチャイズの実質的な寿命を2倍に延ばすことによる部分的な要因がある。これにより、Johnson & Johnsonは約310億ドルの予想売上で希少疾病用医薬品売上のリーディングカンパニーとなる。

最近の政策変更は市場に好影響を与えている。2025年までは、単一適応症の希少疾病用医薬品のみがインフレ抑制法価格交渉から免除されていたが、現政権のOne Big Beautiful Bill Actによる調整により、希少疾病用医薬品の免除が多適応症薬にも拡大された。さらに、希少小児疾患優先審査バウチャープログラムが2026年初頭に再認可され、希少な小児疾患に対処する製品のFDA審査時間の短縮が期待されている。

これらの支援策にもかかわらず、希少疾病用医薬品の処方薬全体売上に占める割合は今後7年間で低下すると予想されており、これは肥満治療薬などの一般的な疾患に対するブロックバスター薬への焦点の増加による可能性が高い。この傾向は、製薬会社が3000億ドルの特許切れギャップに対処する必要性に関連している。

州レベルでは、処方薬医療費負担審議会が希少疾病用医薬品へのアプローチを明確にしている。オレゴン州の審議会は最近、希少疾病用医薬品の免除が薬剤全体ではなく、特定の使用適応症に依存することを議論した。審議会は、Cosentyx、Trulicity、Vraylarを、医療システムに医療費負担の課題を生じさせる可能性がある、または患者の高額な自己負担費用につながる可能性がある薬剤として特定した一方で、法定要件を満たすためにLantus Solostarインスリンも選択した。

業界は、規制環境の変化に対応しながら希少疾病治療薬開発の勢いを維持し続けており、希少疾病用医薬品は製薬市場全体における主要なプレーヤーとしての地位を確固たるものにしている。