Mercado de Medicamentos Órfãos Deve Alcançar US$ 400 Bilhões até 2032 Apesar de Mudanças Políticas
As vendas de medicamentos órfãos devem alcançar US$ 400 bilhões até 2032, representando mais de 21% das vendas de medicamentos prescritos. Mudanças políticas recentes expandiram as isenções do IRA para medicamentos órfãos com múltiplas indicações e reautorizaram os vouchers de revisão pediátrica. O Darzalex da Johnson & Johnson lidera as vendas de medicamentos órfãos com receita projetada de US$ 31 bilhões.
O mercado de medicamentos órfãos continua demonstrando notável resiliência, com vendas projetadas para alcançar mais de US$ 400 bilhões até 2032, apesar das mudanças políticas em curso e das pressões de preços. De acordo com um novo relatório do setor, os medicamentos para doenças raras representarão mais de 21% de todas as vendas farmacêuticas prescritas nos próximos sete anos, acima dos 15% em 2022, como parte de um mercado total de medicamentos prescritos de quase US$ 1,9 trilhão.
O Relatório de Medicamentos Órfãos 2026 destaca que os oito principais medicamentos órfãos venderão cada um mais de US$ 6 bilhões em 2032, com os candidatos atuais do pipeline de medicamentos órfãos coletivamente projetados para ultrapassar US$ 100 bilhões em vendas. O medicamento órfão mais vendido até 2032 deve ser o Darzalex da Johnson & Johnson para mieloma múltiplo, parcialmente devido à sua formulação subcutânea que dobra a vida útil efetiva da franquia. Isso posiciona a Johnson & Johnson como a empresa líder em vendas de medicamentos órfãos com quase US$ 31 bilhões em receita projetada.
Mudanças políticas recentes estão influenciando positivamente o mercado. Até 2025, apenas medicamentos órfãos com indicação única estavam isentos das negociações de preços do Inflation Reduction Act (IRA), mas ajustes através do One Big Beautiful Bill Act da administração atual expandiram as isenções para órfãos para incluir medicamentos com múltiplas indicações. Além disso, o programa Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher foi reautorizado no início de 2026, prometendo tempos de revisão mais rápidos pela FDA para produtos que abordam condições raras na infância.
Apesar dessas medidas de apoio, a participação dos medicamentos órfãos nas vendas gerais de medicamentos prescritos deve cair nos próximos sete anos, provavelmente devido ao maior foco em medicamentos blockbuster para condições comuns como tratamentos para obesidade. Essa tendência está relacionada à necessidade das empresas farmacêuticas de abordar uma lacuna de perda de exclusividade de US$ 300 bilhões.
No nível estadual, os conselhos de acessibilidade de medicamentos prescritos estão esclarecendo sua abordagem em relação aos medicamentos órfãos. O conselho do Oregon discutiu recentemente como as isenções para medicamentos órfãos não são aplicadas ao medicamento como um todo, mas dependem da indicação específica de uso. O conselho identificou Cosentyx, Trulicity e Vraylar como medicamentos que podem criar desafios de acessibilidade para sistemas de saúde ou altos custos diretos para pacientes, enquanto também selecionou a insulina Lantus Solostar para cumprir requisitos estatutários.
O setor continua navegando em um cenário regulatório em mudança enquanto mantém o impulso no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, com os medicamentos órfãos consolidando seu lugar como grandes atores no mercado farmacêutico geral.