FDA retoma análise de deramiocel, da Capricor, para distrofia muscular de Duchenne
A FDA retirou a Complete Response Letter e retomou a análise do Biologics License Application da Capricor Therapeutics para deramiocel, com data PDUFA definida para 22 de agosto. A empresa encerrou 2025 com US$318M em caixa e finaliza o envio do relatório completo do estudo HOPE-3 de Fase 3 para sustentar evidências de eficácia e segurança.
A Food and Drug Administration (FDA) retirou a Complete Response Letter emitida anteriormente e retomou a análise do Biologics License Application para deramiocel, além de estabelecer uma data PDUFA para 22 de agosto. O candidato de terapia celular tem como alvo a distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics encerrou 2025 com US$318M em caixa para financiar as operações até 2027. A empresa biofarmacêutica está finalizando o envio ao Food and Drug Administration de seu relatório abrangente do estudo HOPE-3 de Fase 3, marcando um momento crítico na revisão regulatória. Esses documentos foram elaborados para fornecer as evidências de eficácia e segurança exigidas para o Biologics License Application em andamento.
O rótulo (label) pode incluir a ampla população com distrofia muscular de Duchenne, não apenas a cardiomiopatia por DMD. Esse envio se apoia em resultados positivos do estudo no fim de 2025 e busca atender às exigências específicas da agência quanto a dados clínicos.
A iniciativa da FDA de tornar mais rigorosa sua via de aprovação acelerada afeta diretamente a Capricor Therapeutics. Isso aumenta a atenção sobre como o programa de distrofia muscular de Duchenne da empresa e outros candidatos para doenças raras avançam pelos próximos marcos clínicos e regulatórios.
O preço das ações da Capricor passou para US$27.90 após um retorno em 1 dia de 8.06%, enquanto o retorno total ao acionista em 1 ano de 117.80% sugere que o impulso tem sido forte em um horizonte mais longo. A empresa está sendo negociada a US$27.90 em comparação com um preço-alvo declarado de US$50.80.
O aumento contínuo da prevalência global de doenças raras e genéticas está impulsionando diretamente necessidades médicas não atendidas em áreas como a distrofia muscular de Duchenne, colocando o Deramiocel da Capricor em uma posição forte para apoio regulatório e futura demanda de mercado. Com a crescente adoção da medicina personalizada e de precisão, a plataforma avançada de exossomos da Capricor agora está na clínica com StealthX, ampliando potenciais aplicações futuras e parcerias estratégicas.